遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）是一種致命的進行性遺傳病，這種罕見疾病是由于患者體內轉甲狀腺素蛋白（TTR）折疊異常，導致淀粉樣TTR在身體的各種組織和器官中沉積而造成的。TTR淀粉樣沉積物在組織和器官中的逐漸積累會導致感覺，運動和植物神經功能紊亂，從而患者會出現衰弱，肢體麻木，體重減輕和胸痛等癥狀，而hATTR患者可能在癥狀出現后3至15年內導致死亡。
由Ionis制藥公司開發的Tegsedi（inotersen）經美國FDA批準用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）患者的多發性神經病（polyneuropathy），該藥是世界上首個且唯一一個適用于hATTR患者的反義寡核苷酸藥物。
Tegsedi的作用就是阻止TTR蛋白的產生，它作為一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。而且它的使用很方便，患者只需每周一次進行皮下注射即可，而且在家就可自我給藥。截止目前，Tegsedi已經獲得了美國、歐盟和加拿大方面的批準。
Tegsedi在一項名為NEURO-TTR臨床試驗中表現出了顯著的療效，該藥的治療使蛋白質水平顯著降低，無論何種突變類型或處于何種疾病階段。
該試驗中入組了172名表現出多發性神經病癥狀的hATTR患者，他們按照2:1的比例分別接受了Tegsedi或安慰劑的治療。該試驗的主要目的是對患者的神經功能和生活質量進行了檢測評估。
從試驗結果來看，Tegsedi達到了試驗的共同主要終點，顯著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN評分。同時，Tegsedi療法顯著降低患者體內的TTR水平，使用Tegsedi進行治療的受試者可以將血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
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