原發性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥(HLH)是一種十分罕見且進展快速的致命性高度炎癥性綜合征。INFγ的大規模過度表達被認為是導致免疫系統過分激活的主要原因,最終會導致器官衰竭。這類患者通常在出生后第一年就會出現病癥,如治療不及時則患者的平均生存期不到兩個月。
Sobi和Novimmune SA公司聯合開發的干擾素γ(IFNγ)抗體Gamifant(emapalumab-lzsg)經美國FDA批準后可用于治療兒童或成年原發性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥(HLH)患者。這類患者在接受常規HLH療法后病情仍在繼續惡化,或對常規療法不耐受。Gamifant在上市后成為了首個FDA批準針對HLH的療法,它的上市代表著原發性HLH領域二十幾年來的首個重大突破。
這種IFNγ的單克隆抗體能夠與IFNγ結合并且中和它的作用。Gamifant在之前就獲得了FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格,而且它還被批準與類固醇療法地塞米松(dexamethasone)聯用,每周兩次通過靜脈滴注給藥,直到患者接受HSCT。
IFNγ對HLH這種免疫調節異常疾病起到關鍵性作用,Emapalumab代表著治療原發性HLH的一種全新方法,它將幫助這些重病患者達到接受造血干細胞移植的階段。
Gamifant的有效性和安全性在一項全球性,多中心,開放標簽,單臂關鍵性2/3期臨床試驗中得到證實,該試驗共入組了27名原發性HLH患者,他們接受了Gamifant和地塞米松的聯合治療。這些患者對常規療法沒有響應,響應不佳或者不耐受。試驗結果表明,Gamifant達到了試驗的主要終點,在接受治療6個月后,患者的總緩解率達到63%(p=0.013)。而且,70%的患者繼續接受了HSCT。
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