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Daurismo用于治療無法接受高強度化療的AML患者

????????2019-02-04 16:03???? ???? ????


      Daurismo(glasdegib)是輝瑞公司研發的一款用于治療新確診的75歲及以上、或由于合并癥而無法使用高強度誘導化療的急性髓系白血病(AML)患者的藥物。該藥是目前首款且唯一獲得FDA批準的治療AML患者的Hedgehog信號通路抑制劑。這種每日口服一次的藥物,需聯合低劑量阿糖胞苷(LDAC)化療。
 
Daurismo
 
      AML作為一種進展迅速的骨髓惡性腫瘤,它的生存率低于其它白血病。AML患者的標準治療是高強度化療,但大部分體質弱的L患者無法承受高強度的治療,且預后也非常差。
 
      輝瑞公司研發出Daurismo這種創新藥物給那些治療方案非常有限的患者帶來了希望,也為無法接受高強度化療的患者提供了新的口服藥物選擇,且提高了這類患者的生存機會。
 
      在隨機II期試驗中,DAURISMO 通過與低劑量化療聯用,顯著提高了由于年齡或合并癥而無法接受高強度化療的患者(屬于難治性患者群)的中位總生存期。研究包含了心臟疾病、或輕度至中度的腎臟疾病患者,試驗數據表明,與LDAC單藥療法相比,DAURISMO 聯合低劑量化療降低了研究期間54 %的死亡風險。這為無法接受高強度化療的患者帶來了一種亟需的治療方案。
 
      在BRIGHT 1003試驗中共入組了115名新確診的AML患者,他們按2:1 隨機分組,分別接受Daurismo和LDAC聯合治療或LDAC單藥治療。在接受DAURISMO和LDAC聯合治療的77名患者中,超過一半(51%,39名)的患者出現繼發性AML,或者由于原先存在的血液/骨髓疾病、或曾接受抗癌治療而進展為AML。39位繼發性AML患者中的11位患者原先曾接受低甲基化藥物的治療;從歷史上看,這些患者的預后較差,治療選擇也僅限于臨床試驗或姑息治療。Daurismo和LDAC聯用組患者的中位總生存期為8.3個月(95% CI: 4.4, 12.2);相比之下,LDAC單藥治療組的中位總生存期為4.3個月(95% CI: 1.9, 5.7)。這個差異表明,Daurismo和LDAC聯合治療可以將患者死亡風險降低54%(HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 單側p值=0.0002)。1
 
      這種Hedgehog信號通路抑制劑為正在不斷努力研發新藥推動了癌癥治療的進步。Daurismo作為一種口服治療,并聯合皮下注射LDAC,為家庭或門診環境下接受這種藥物治療的患者帶來了靈活性。
 

(責任編輯:admin)



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