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Lambert-Eaton肌無力綜合征藥物--Firdapse

????????2019-02-05 17:35???? ???? ????


    Firdapse(amifampridine)片劑是由Catalyst制藥公司研發的一款藥物,該藥經美國FDA批準后用于Lambert-Eaton肌無力綜合征(LEMS)成人患者的治療。Firdapse也是美國市場首個獲準治療LMES的藥物。
 
 
    LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病,影響神經和肌肉的連接,破壞神經細胞向肌肉細胞發送信號的能力,并導致虛弱和其他癥狀。LEMS可能與其他自身免疫性疾病有關,但更常見于癌癥患者,如小細胞肺癌,其發病先于或與癌癥診斷的時間一致。據估計,全世界每百萬人中有三個人患有LEMS。
 
    Firdapse的療效主要在以下兩個臨床試驗中得到證實,這兩項研究中共入組了64例成人患者,他們分別接受了Firdapse和安慰劑治療。數據顯示,與安慰劑患者相比,接受Firdapse治療的患者在重癥肌無力評分(13項醫師評定的分類量表,評估肌肉無力)和對象整體印象量表(7分量表,由患者對研究藥物治療對其身體健康影響的總體印象進行評定)方面獲得了更大幅度的改善。
 
    在試驗中,最常見的不良反應包括燒灼或刺痛(感覺異常)、上呼吸道感染、腹痛、惡心、腹瀉、頭痛、肝酶升高、背痛、高血壓和肌肉痙攣。癲癇發作在沒有癲癇發作史的患者中已被觀察到。如果患者有皮疹、蕁麻疹、瘙癢、發燒、腫脹或呼吸困難等過敏反應的跡象,應立即通知其衛生保健提供者。
 

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