Umbralisib（TGR-1202）是由一家致力于為B細胞介導疾病患者開發創新療法的生物制藥公司TG Therapeutics研發的一款藥物，該藥在近日被美國FDA授予了治療既往已接受至少一種抗CD20方案的邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者的突破性藥物資格（BTD）。
在淋巴組織的邊緣區域開始生長的MZL，是一種生長緩慢的罕見且無法治愈的B細胞非霍奇金淋巴。MZL屬于第三常見的B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），約占NHL總數的8%。雖然NHL患者對初期的治療反應良好，但是后期會伴隨著多次復發，且每次復發之后的緩解期越來越短。因此，晚期NHL患者迫切需要新型的有效療法來緩解疾病進展，延長生命。
突破性藥物資格（BTD）是美國FDA創建的一個新藥評審通道，主要目的是為了加快開發及審查用于治療嚴重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲此資格的新藥，在研發時能得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。
Umbralisib是一種可口服的新一代磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）δ亞型的高效特異性抑制劑，可獨特地抑制CK1-ε，PI3K-δ被認為在B淋巴細胞的增殖和存活中起重要作用，這可能使其克服第一代PI3Kδ抑制劑相關的某些耐受性問題。Umbralisib在臨床前研究中展示了治療惡性血液癌癥的強大活性。
一項正在進行的評估umbralisib單藥IIb期注冊指導臨床研究UNITY-NHL的MZL隊列中期數據為此次授予提供了證據。要知道截止目前，接受初始化療-免疫療法治療失敗的MZL患者用藥選擇非常有限，而umbralisib可以滿足該領域存在的顯著未滿足醫療需求。NITY-NHL研究的MZL單藥umbra治療隊列已完成患者入組，預計今年年中公布該隊列的頂線數據，并將在2019年的一次重大醫學會議上公布這些數據。
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