有一種危及生命且基于自身免疫的凝血障礙叫做獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP），該病主要病癥為遍布全身的小血管中形成大量的血凝塊，導致嚴重的血小板減少癥、微血管病變性溶血性貧血、組織缺血和廣泛的器官損害，尤其是大腦和心臟。這類患者要面臨著高風險的血栓并發癥、復發和死亡，因此，他們急需一款能夠有效緩解病情的藥物。
納米抗體藥物Cablivi（caplacizumab）是由法國賽諾菲（Sanofi）制藥公司研發的一款用于專門治療aTTP的藥物。該藥目前已被FDA批準聯合血漿置換和免疫抑制療法，用于獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）成人患者的治療。此次批準，使得Cablivi成為了全球獲批的首個納米抗體藥物，同時也是首個專門治療aTTP的藥物，而且它在美國和歐盟也均被授予了治療aTTP的孤兒藥資格。
caplacizumab是一種強效選擇性雙價抗血管性血友病因子（vWF）納米抗體，能夠阻斷超大vWF多聚體（ULvWF）與血小板的相互作用，針對血小板聚集和隨后發生的微小血凝塊（microclot）的形成和積累具有立竿見影的效果。在aTTP患者中，這種微小血凝塊能導致嚴重的血小板減少癥、組織缺血和器官功能障礙。
在一項III期臨床研究HERCULES（NCT02553317）中證實了Cablivi的有效性。該試驗共入組了145例aTTP成人患者。受試者們被隨機分配接受Cablivi或安慰劑，同時接受標準護理方案（血漿置換術和免疫抑制療法）。
從試驗結果來看，Cablivi有潛力解決aTTP領域存在的顯著未滿足醫療需求，并幫助那些面臨潛在毀滅性后果的患者。與安慰劑+標準護理方案相比，Cablivi聯合標準護理方案顯著縮短了血小板計數正常化的時間（p=0.01）；在研究期間的任何特定時間點，Cablivi治療組達到正常血小板計數的可能性是安慰劑組的1.55倍。與安慰劑+標準護理方案相比，Cablivi聯合標準護理方案使aTTP相關死亡、aTTP復發或至少一次主要血栓栓塞事件顯著減少74%（p＜0.001）。與安慰劑+標準護理方案相比，Cablivi聯合標準護理方案使aTTP復發次數顯著降低67%（p＜0.001）。與安慰劑組相比，Cablivi治療組患者血漿置換術使用具有臨床意義的降低（平均5.8天 vs 9.4天，減少38%），并且在重癥監護病房（減少65%）和醫院（減少31%）停留時間更短。
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