神經母細胞瘤是一種高風險的罕見性癌癥，該病通常發生在幼兒身上。它形成于不成熟的神經細胞。這種疾病通常起始于腎上腺，但還可能在腹部、胸部或脊柱附近的神經組織發展。即使是積極配合治療，也只有40%到50%的高風險神經母細胞瘤患者有長期生存的機會。
Unituxin（Dinutuximab）是一種可以綁定到神經母細胞瘤細胞表面的抗體。該藥物被批準用作綜合治療方案的一部分，包括手術、化療及放射治療，適用于對之前一線多種藥物、綜合治療至少達到部分響應的患者。之前，美國FDA批準了Unituxin聯合合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）、白介素-2（IL-2），和13-順式-視黃酸（13-cis-retinoic acid，RA），用于治療高危神經母細胞瘤兒科患者，但這些患者必須滿足的條件是對之前的多藥治療至少有部分應答。
在兒科腫瘤學小組進行的一項多中心、開放標簽的隨機試驗證實了Unituxin的有效性和安全性，該試驗的主要終點是無事件生存率（EFS）和總生存（OS）。該試驗的受試者均接受了新診斷高風險神經母細胞瘤先前的治療手段，包括誘導聯合化療、最大的可行性手術切除、清髓鞏固化療，以及也接受自體造血干細胞移植和放射治療后至少達到部分應答。他們被隨機安排接受（1:1）Dinutuximab/RA或單獨RA用藥。兩組受試者均接受了6個周期的治療。Dinutuximab/RA組由Dinutuximab與GM-CSF和RA聯用（周期1，3和5）、Dinutuximab與IL-2和RA聯用（周期2和4），和Dinutuximab與RA聯用（周期6）組成。
Dinutuximab作為獲批的首個特異性針對高風險神經母細胞瘤患者的治療藥物，可在一定程度上滿足高風險神經母細胞瘤兒童延長存活期的需求。
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