靶向抗癌藥Cabometyx（cabozantinib）是由法國益普生（ipsen）制藥公司研發的肝細胞癌新藥，該藥物的新適應癥在近日獲得歐盟委員會（EC）的批準，它作為一種單藥療法用于之前已接受索拉非尼（sorafenib）治療的晚期肝細胞癌（HCC）成人患者的二線治療。
Cabometyx這種口服藥物可以通過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信號通路而發揮抗腫瘤作用，能夠殺死腫瘤細胞，減少轉移并抑制血管生成。目前，cabozantinib膠囊劑型正以品牌名Cometriq銷售，在美國用于進展性轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）的治療，在歐盟用于進展性不可切除性局部晚期或轉移性MTC的治療。此外，cabozantinib片劑劑型正以品牌名Cabometyx銷售，用于既往接受血管內皮生長因子（VEGF）靶向療法治療失敗的晚期腎細胞癌（RCC）患者。
歐盟批準Cabometyx可以說是為HCC患者提供了一個非常重要的新治療選擇。它作為一種創新療法，已被證明能夠延長既往已接受治療的HCC患者的生存期。此次批準，是基于全球性III期臨床研究CELESTIAL的積極數據。該研究在全球19個國家超過100個臨床中心開展，研究中共入組了773例既往接受過sorafenib、而且可能已經接受過2種系統性癌癥療法、且有足夠肝功能的晚期HCC患者。
研究中的受試者們以2:1的比例隨機分配接受每日一次60mg劑量cabozantinib或安慰劑。研究的主要終點是總生存期（OS），次要終點包括客觀緩解率和無進展生存期，探索性終點包括患者報告結果、生物標志物和安全性。數據顯示，用于二線治療晚期HCC時，與安慰劑組相比，cabozantinib治療組OS實現了統計學顯著和臨床意義的的延長；具體數據為，安慰劑組中位OS為8.2個月，cabozantinib治療組中位OS提高32%，為10.8個月（HR=0.76）。
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