CymaBay Therapeutics公司是美國一家臨床階段的生物制藥公司，該公司致力于開發仍有很高的醫療需求的肝臟和其他慢性疾病的藥物。近日，該公司宣布美國FDA已經授予其在研藥物seladelpar突破性療法認定，聯合熊去氧膽酸（UDCA）治療對UDCA緩解不足的早期原發性膽管炎（PBC）成人患者，或者作為單藥治療不能耐受UDCA的PBC成人患者。
原發性膽管炎（PBC），是一種以肝內小膽管進行性、非化膿性炎癥為特征的慢性膽汁淤積性疾病，也是一種嚴重且有潛在生命威脅的肝臟自身免疫性疾病，其特點是膽汁淤積和有毒膽汁酸積聚，可導致肝纖維化及肝硬化。典型的表現有乏力、瘙癢癥狀，在某些患者中可能是相當嚴重的。PBC主要在女性中發病，通常于40到60歲左右發病，在40歲以上的1000名女性中，有1名會是PBC患者。
Seladelpar是一種高效、選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ（PPARδ）激動劑，該藥是通常口服給藥。PBC是一種嚴重的疾病，目前仍迫切需要新的治療方法。目前正處在用于PBC治療的全球注冊臨床3期試驗ENHANCE的評估階段。ENHANCE是一項在全球5大洲的20多個國家開展的為期52周、安慰劑對照的全球隨機試驗，該研究預計共入組240名PBC患者。其它進行中的臨床試驗還包括NASH治療研究的臨床IIb期概念驗證試驗。
該突破性療法認定是根據正在進行的2期臨床試驗CB8025-21629中的初步證據而授予的，試驗表明，與基于堿性磷酸酶（AP）減少的現有療法相比，seladelpar顯示出對PBC患者病情明顯的改善。由于Seladelpar臨床數據的重要性，FDA也意識到了seladelpar是治療PBC的一種潛在的突破性療法。Seladelpar現在已經獲得了美國FDA的突破性療法指定和歐洲藥物管理局的快速審評程序（PRIME）指定。
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