血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，這種X連鎖的單基因隱性遺傳病的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。而A型血友病中的FVIII缺失，B型血友病中的凝血因子IX（FIX）缺失，導致失控的出血事件。
近日，丹麥諾和諾德（Novo Nordisk）制藥公司宣布，美國FDA已批準Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）用于A型血友病成人及兒童患者，用于常規預防以減少出血發作頻率、按需治療控制出血發作、圍手術期出血管理。
Esperoct是一款經聚乙二醇（PEG）修飾的長效重組凝血因子VIII（FVIII），用于成人和兒童A型血友病患者的預防性治療和急性治療。與標準半衰期因子VIII產品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長1.6倍，在兒童患者中的半衰期延長1.9倍。
基于一項臨床項目PATHFINDER的數據使得Esperoct獲得了FDA的批準，PATHFINDER是在A型血友病中開展的最大規模的項目，共包括5個前瞻性多中心臨床研究，入組了270例（202例成人/青少年，68例兒童）既往已接受治療（經治，PTP）的重度A型血有病（內源性FVIII活性＜1%）且無抑制劑的患者，該項目中Esperoct的總暴露時間為80425天，相當于889患者年的治療時間。在所有年齡組和適應癥中，Esperoct的耐受性良好，臨床暴露5年以上未發現安全性問題。
PATHFINDER的主要目的是為了評估Esperoct用于成人患者、兒童患者按需治療、預防性治療、外科手術止血的療效和安全性。研究結果顯示，Esperoct通過一種簡單的、固定的給藥案（成人和青少年每4天、兒童每3-4天[每周2次]注射一次）在重度A型血友病患者中可提供有效的常規預防。在成人和青少年在，Esperoct每4天給予50 IU/kg劑量時，提供了有效的預防作用，并維持了低至1.18次事件的中位年平均出血率（ABR）。
總而言之，Esperoct的獲批將為A型血友病患者的治療方案提供一個重要擴展。我們也希望該藥能為患者提供一種減輕負擔、簡單、固定劑量的血友病治療方案，從而可以達到幫助患者預防和治療出血事件，并提高其生活質量。
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