囊性纖維化藥物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)是ertex制藥公司（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）研發而制，近日，歐盟委員會批準其標簽變更，許可該藥物用于治療 2-5 歲的兒童。此次標簽變更可以讓這款藥物用于最常見形式的囊性纖維化，即用于遺傳有兩種拷貝有缺陷 F508del 突變的個體患者。這使得 Orkambi 成為歐洲首個可以用于治療這種兒童的藥物，患有這種囊性纖維化的兒童在歐盟大約有1500人。
Orkambi在去年8月已經美國FDA批準用于治療2到5歲擁有兩個F508del-CFTR突變拷貝的囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）患兒，使得該藥成為首個獲批治療該人群中CF基礎病因的藥物。
患了囊性纖維化這種疾病的人平均死亡年齡在25歲左右，這種縮短壽命的病急需要一款藥物幫助患者延長壽命。在更年幼兒童中進行的新試驗主要目的是通過汗液中氯化物含量的變化來檢測該藥物的安全性和有效性，但這些變化與肺功能的變化無關，這是歐洲 HTA 組織希望看到的臨床重要數據。
這個由Lumacaftor和Ivacaftor組成的復方藥物，獲得歐盟委員會的批準后，為所有囊性纖維化患者提供一種新的治療方式。希望這類患者通過及早治療，有可能改變患病程，從而有改善預后的機會。
歐盟批準是基于一項3期臨床試驗的數據，60名受試者均為2-5歲的患者，Orkambi在為期24周的試驗中有很好的耐受性。該藥物的安全性也與在6歲及6歲以上患者中相一致。
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