Ninlaro（ixazomib）是武田制藥研發的一款用于治療多發性骨髓瘤的藥物，該藥在2015年11月獲得美國FDA批準與兩款其它藥物合并用于治療既往至少接受過一種治療的多發性骨髓瘤患者。Ixazomib是一種可逆性蛋白體抑制劑，它優先結合和抑制胰凝乳蛋白酶-樣20S蛋白酶體的β5亞單位的活性。Ixazomib對來自多種以前治療后，包括硼替佐米[bortezomib]，來那度胺，和地塞米松已復發患者的骨髓瘤細胞顯示體外細胞毒性。
關于TOURMALINE-MM3試驗
TOURMALINE-MM3共入組了656例受試者，試驗的主要目的在于確定Ninlaro（ixazomib）維持治療與安慰劑對照，對誘導治療后緩解（完全緩解[CR]、極佳部分緩解[VGPR]或部分緩解[PR]）、繼以高劑量治療(HDT)和自體干細胞移植(ASCT)的多發性骨髓瘤參與者無進展生存(PFS)的效應。主要終點是無進展生存(PFS)。關鍵次要終點包括總生存(OS)。
TOURMALINE-MM3試驗結果代表向著NINLARO擴大用途、作為維持治療藥物這一目標邁出了重要的一步。這是蛋白酶體抑制劑用于維持治療的首個也是唯一的3期安慰劑對照研究。
武田制藥表示，Ninlaro在3期TOURMALINE-MM3隨機研究達到主要終點，顯示該藥物單藥口服維持治療組的無進展生存率(PFS)高于安慰劑組，差異有統計學意義。該試驗評估Ninlaro維持治療對高劑量治療(HDT)和自體干細胞移植(ASCT)后緩解的多發性骨髓瘤成人患者的效應。
關于Ninlaro（ixazomib）
ixazomib是一種研究中的口服蛋白酶體抑制劑，目前正在研究用于多發性骨髓瘤譜系疾病和全身性輕鏈(AL)淀粉樣變。它是首個進入3期臨床試驗并獲準的口服蛋白酶體抑制劑。在美國和歐洲，NINLARO適用于聯合來那度胺和地塞米松用于治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。而且，該藥已在超過55個國家獲得監管部門的營銷許可。
Ixazomib被美國和歐盟認可為治療多發性骨髓瘤的孤兒藥（2011年）和治療AL淀粉樣變的孤兒藥（2012年）。2014年，ixazomib還被美國FDA認可為用于相關的超罕見病復發或難治全身性輕鏈(AL)淀粉樣變的突破性治療藥物。2016年，ixazomib被日本厚生勞動省認可為孤兒藥。
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