膽道癌（膽管細胞癌）膽道癌是繼肝細胞癌之后第二大常見原發性肝膽癌。這種罕見的癌癥，起源于膽管，膽管是將膽汁從肝臟和膽囊轉移到小腸（十二指腸）以幫助消化食物中的脂肪的一系列細管。該病通常是彩群手術和化療兩種常規治療方式，但幾乎沒有可用于二線治療的藥物。
實驗性藥物etoposide toniribate是由一家臨床階段的生物制藥公司Imbrium Therapeutics研發的一款用于膽管癌治療的藥物。該公司在近日宣布，etoposide toniribate獲得了美國FDA授予了孤兒藥資格（ODD），該藥物作為一種新的拓撲異構酶II抑制劑，主要用于治療復發性難治性膽管癌。
這款新型化療藥物是如何發揮其作用的呢？這種小分子藥物被設計為通過癌細胞中特別活躍的酶carboxylesterase（羧酸酯酶）代謝成活性形式發揮作用。激活的etoposide（依托泊苷）結合并抑制拓撲異構酶II（該酶在腫瘤中經常升高），導致腫瘤DNA雙鏈斷裂。腫瘤DNA的損傷誘導細胞凋亡（程序性細胞死亡）。
該藥物在II期臨床研究中得出了積極的療效數據，該項研究的數據也是確保FDA授予孤兒藥資格的關鍵數據。研究共入組了23例接受吉西他濱/順鉑化療后病情復發的難治性、轉移性、不可切除性膽管癌患者，從研究的數據上看，etoposide toniribate治療的一年總生存率為44.4%，而最佳支持療法（BSC）的一年總生存率為11.3%。etoposide toniribate治療組有55.6%的患者符合疾病控制的主要終點，而BSC治療組為20.0%。研究中，最常見的不良事件是白細胞減少、中性粒細胞減少、血小板減少、貧血、脫發、疲勞和腹痛。
此次FDA授予了etoposide toniribate孤兒藥資格，也給了我們信心，希望該藥能盡快獲得批準，如果該藥獲批那么其將成為復發難治性膽道癌患者的重要臨床進展。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
