濾泡性淋巴瘤(FL)是一種十分常見的非霍奇金淋巴瘤,大約占所有非霍奇金淋巴瘤總數的22%。一般這類患者比較常見的癥狀是淋巴結腫大,同時可能出現疲憊、盜汗和體重下降等癥狀。FL雖然是惡性腫瘤之一,但該病對化療和放療也比較,只是即使患者的病情得到了緩解卻也經常會出現復發的情況,所以,這類患者需要終生都接受定期的檢查和監測。
Aliqopa(Copanlisib)是德國拜耳(Bayer)公司研發的一款新藥,該藥是磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)的抑制劑,在去年被美國FDA批準用于治療曾接受至少兩種系統治療的成人復發性濾泡淋巴瘤(FL)。
這種凍干粉劑的主要作用在于抑制惡性B細胞中表達的PI3K-α和PI3K-δ同種型。Aliqopa通過凋亡誘導腫瘤細胞死亡并抑制原發性惡性B細胞系的增殖。該藥物還抑制了包括B細胞受體(BCR)信號轉導,CXCR12介導的惡性B細胞趨化性和淋巴瘤細胞系中的NFκB信號轉導在內的幾種關鍵的細胞信號通路。
在一項II期臨床研究CHRONOS-1(NCT01660451)中證實了Aliqopa的有效性。該研究是共入組了104名受試者,他們均為既往接受過至少2種系統性療法治療后病情復發的濾泡性B細胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者。研究的主要終點是獨立評審委員會評估的ORR。數據顯示,Aliqopa單藥治療的總緩解率(ORR)為59%(n=104[95%CI:49-68]),其中完全緩解率(CR)為14%;中位緩解持續時間(DOR)為12.2個月(范圍:0+,22.6個月)。
在研究中,接受Aliqopa治療的受試者常見的不良反應(≥20%)為:高血壓、高血糖、血小板減少腹瀉、無力、惡心、白細胞減少、中性粒細胞減少、下呼吸道感染等。
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