慢性淋巴細胞白血病（CLL）是一種原發于造血組織的惡性腫瘤，這種生長緩慢性的白血病的主要特征為血液和骨髓中出現大量的未成熟淋巴細胞。其腫瘤細胞為單克隆的B淋巴細胞，形態類似正常成熟的小淋巴細胞，蓄積于血液、骨髓及淋巴組織中。在美國，CLL約占新診白血病病例的三分之一，而每年新診斷的CLL病例會超過20000例。
靶向抗癌藥Venclexta（venetoclax）是艾伯維（AbbVie）公司研發的一款新藥，該藥在近日被美國FDA授予了突破性藥物資格（BTD），其聯合Gazyva（obinutuzumab）用于未經治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者。此次被授予BTD也是Venclexta在美國FDA方面獲得的第5個BTD。
Venclexta作為一種選擇性B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）口服抑制劑，它的作用機制是BCL-2在細胞凋亡（程序性細胞死亡）可阻止一些細胞（包括淋巴細胞）的凋亡，并且在某些類型癌癥中過度表達，與耐藥性的形成相關。venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2的功能，恢復細胞的通訊系統，讓癌細胞自我毀滅，達到治療腫瘤的目的。
一項III期臨床研究CLL14的積極結果為此次BTD授予提供了依據，該研究是在CLL患者群體中所開展，主要目的是為了評估Venclexta+Gazyva組合方案相對于標準護理方案Gazyva+苯丁酸氮芥（chlorambucil）組合方案一線治療既往未接受治療并且存在合并癥的CLL患者的療效和安全性。入組的445例患者均是先前均未治療，他們需要接受12個月的固定時間治療。
研究的結果顯示，與Gazyva+苯丁酸氮芥組合方案相比，Venclexta+Gazyva組合方案使PFS顯著延長。而且在初步的分析中得到該研究中Venclexta+Gazyva組合方案的安全概況與每種藥物單獨使用時的安全概況相一致。
在此之前，Venclexta在美國就被授予了4次突破性藥物資格。2016年4月，該藥首次獲FDA加速批準，作為一種單藥療法用存在17p刪除突變且既往已接受至少一種療法的CLL患者；2018年6月，又獲FDA批準其聯合Rituxan（美羅華）用于治療存在或不存在17p刪除突變且既往已接受至少一種療法治療的CLL或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者；2018年11月，FDA加速批準venetoclax聯合一種低甲基化劑（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他濱[decitabine，DAC]）或低劑量阿糖胞苷（LD-AC），一線治療新診斷的2類急性髓性白血病（AML）成人患者。
截至目前，這款由艾伯維與羅氏合作開發的藥物已獲全球50多個國家批準。該藥的用途或許遠不如此，目前，兩公司正在開展一個大型臨床項目，調查venetoclax單藥及組合療法治療多種類型血癌，包括CLL、AML、霍奇金淋巴瘤（NHL）、彌漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）和多發性骨髓瘤（MM）等。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
