近日，艾爾建（Allergan）公司的一份補充生物制品許可（sBLA）已被美國FDA受理，主要內容是擴大Botox（保妥適，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒桿菌毒素A）標簽，用于治療兒科患者（2歲及以上）上肢和下肢痙攣。
小兒痙攣癥屬于在嬰幼兒時期比較獨特的一種癲癇。這種病通常發病的年齡比較早，而且具有特殊的驚厥形式，該病預后不良，病后智力、體力發育明顯減退。小兒痙攣癥多在1歲以內發病，3～7個月發病人數最高，男孩較女孩發病率高。
痙攣是一種使人衰弱的神經疾病，涉及肌肉僵硬，可導致上肢和下肢肌肉緊繃。導致兒童局灶性痙攣最常見的原因是腦癱，據估計，全球每1000名活產嬰兒中約有2.5名發生腦癱。幾乎所有腦癱患者都有運動功能受損，痙攣影響高達91%的患兒。
Botox的主成分為高度純化的A型肉毒桿菌毒素，是一種神經傳導的阻斷劑，用以治療過度活躍的肌肉。Botox最早于1989年獲批，用于治療臉痙攣和斜視，在十幾年前就被批準用于頸部肌張力障礙，之后進一步拓展到美容領域，包括除皺、瘦臉、消除眉間紋和魚尾紋等。近些年，Botox還被批準治療上肢痙攣、慢性偏頭痛、神經性尿失禁、膀胱過度活動癥等多種適應癥。
一項4項III期臨床研究的積極數據為此次sBLA提供了依據。該研究主要目的是為了評估Botox對600多名患有上下肢痙攣的兒童患者的安全性和有效性。
截止目前，Botox是首個獲FDA批準治療18歲及以上成人上下肢痙攣的神經毒素療法。此次sBLA若是順利得到批準，那么該藥將成為適用于治療兒童上下肢痙攣的首個神經毒素療法。FDA受理艾爾建提交的sBLA可以說是為患有上下肢痙攣的兒童患者帶來新治療選擇的一個里程碑。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
