血友病是一種因血液中缺乏某些凝血因子而產生嚴重凝血障礙的遺傳性出血性疾病，該病大多患者為男性，這是因為系伴性遺傳而導致的。血友病是最常見的先天性出血性疾病，患者的主要表現為出血，但目前該病還沒有研發出徹底根治的方法，最有效的治療方法是替代治療，補充缺乏的凝血因子是終止出血的主要措施。
近日，羅氏公司研發的適用于大多數A型血友病患者的藥物Hemlibra被歐洲藥品管理局（EMA）批準，將其用途擴展到對 VIII因子藥物產生耐藥性的少數患者，A型血友病兒童和成人患者可以通過此藥來減少出血發生的頻率。之前，由于歐盟人類用藥品委員會（CHMP）對此發表了積極的意見，因此該藥能夠獲得EMA的批準。
Hemlibra作為一種雙特異性抗體，可與因子IXa和X因子結合，模仿因子VIII在血液中的作用。在3期HAVEN 3和HAVEN 4 研究中，該藥物實現了顯著的效益，而且在臨床上也發現有意義的出血次數減少。與先前的因子VIII預防相比，切口出血減少了68%。
此次歐盟擴大Hemlibra的標簽后也表示這該藥適合所有年齡組的A型血友病患者，而且有多種劑量可供選擇（每周一次，每兩周一次或每四周一次）。截止目前，Hemlibra獲得了全球60多個國家的獲準。
根據羅氏公司的數據分析，該藥物對兒童和成人患者都有廣泛的吸引力。Hemlibra是近20年來第一個沒有抑制劑的嚴重血友病患者的新療法。
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