兒童軟骨發育不全是侏儒癥最常見的一種類型，影響這全球大約25萬人。該病屬于軟骨化骨缺陷而膜性化骨正常的一種發育異常。軟骨發育不全可導致嚴重的骨骼并發癥和并存疾病，包括枕骨大孔縮小、睡眠呼吸暫停和慢性耳部感染。患者一般會通過多次手術的方式來減輕多種并發癥。
軟骨發育不全是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的一個常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數據表明，CNP通路可刺激生長。增加的CNP可抵消下游FGFR3突變的影響，從而促進骨骼生長。
近日，Ascendis制藥公司一款實驗性藥物TransCon CNP被美國FDA授予了可治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。該藥作為一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），只需每周進行一次皮下注射即可。
FDA授予TransCon CNP治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格，這說明了該藥不僅有潛力解決身高問題，而且有潛力解決這種疾病的共病問題。在一項由健康受試者中開展的I期臨床研究顯示，Transcon CNP單次給藥后在7天內可連續提供目標水平的CNP暴露，可支持每周一次的給藥，同時具有良好的耐受性安全特性。
目前，Ascendis公司正在利用其創新的前藥技術，建立一個領先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術與臨床上已驗證的母體藥物創造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外，該公司還有2個罕見內分泌學資產：（1）TransCon Growth Hormone是一種每周一次的生長激素，目前處于III期臨床，評估治療生長激素缺乏癥（GHD）的潛力；（2）TransCon PTH是一種長效的甲狀旁腺激素（PTH）前藥，目前處于I期臨床，治療甲狀旁腺功能減退癥。
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