一家專注于開發創新療法用于滿足血栓形成和心率控制領域醫療需求的生物制藥公司Espero BioPharma研發出了一款新型抗凝血劑tecarfarin，該藥在近日被美國FDA授予了預防同時患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動（AFib）患者心源性系統性血栓栓塞的孤兒藥資格。孤兒藥資格強調了tecarfarin作為治療ESRD和AFib患者的一種潛在新療法的重要性，這些患者的醫療需求一直未得到滿足。
終末期腎臟病(ESRD)的發病率為十萬分之一，該病指各種慢性腎臟疾病的終末階段,她與尿毒癥有些類似，但在診斷上有所差異。一般認為當小球濾過率降至15ml/(min.1.73m2)以下時即可診斷。終末期腎臟病階段通常情況下是說處于5期的慢性腎臟病。早期ESRD患者一般無明顯不適，但隨著腎功能的進行性下降，毒素在體內進一步蓄積，可引起尿毒癥的各種癥狀，如惡心、嘔吐、胃納差、皮膚瘙癢、口氨臭味、水腫等，還可能出現貧血等其他并發癥。
心房顫動（AFib）是心房或心臟上腔室中的一種不規則心跳。不規則的心跳，導致血液匯集然后在心房內凝結，特別是在左心耳中，它是心臟左上腔室的解剖結構的一部分。如果在左心房內形成的凝塊在血液內遷移并到達大腦，即使在沒有明顯AFib癥狀的人中也可能發生由動脈阻塞引起的中風。而且AFib患者卒中風險增加，這可能是毀滅性的。治療AFib的主要方向是使血液不太可能形成血栓，從而降低卒中風險。
tecarfarin是一種每日一次的口服抗凝劑，它同時是一種已進入III期臨床階段的維生素K拮抗劑。該藥的設計采用了一種逆代謝藥物設計過程，靶向一種不同于最常用抗凝劑的代謝通路。這使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高療效的同時潛在地消除特定的副作用。
通常情況下，抗血栓治療會被推薦用來降低AFib患者的這種風險，不過同時患有ESRD和AFib的患者目前還沒有批準的治療方法。尤其已批準的AFib療法具有的代謝特征可能增加藥物暴露，因此ESRD和AFib患者通常被排除在臨床試驗之外，也因此這些患者的治療充滿了風險和挑戰。
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