囊性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(BPDCN)屬于一種高侵襲性的血液系統癌癥，該病主要是由過度表達白細胞介素-3受體亞單位α(IL3RA或CD123)的轉化漿細胞樣樹突狀細胞引起。BPDCN腫瘤細胞形態多變，僅從形態上與淋巴瘤細胞及原始單核細胞難以區分，容易導致誤診。丐幫常以皮膚病損為首發癥狀，可同時累及骨髓、淋巴結、其他軟組織及中樞神經系統等，在老年人群比較多見，男性多于女性，且預后很差。
截止目前，仍未沒有標準的治療方案，在臨床實踐中幾乎各種方案都進行過嘗試，包括急性髓系白血病方案、急性淋巴細胞白血病方案和淋巴瘤方案，但總體來說療效都未達到預期，該病的預后很差，在各種臨床研究報告中的中位總生存期約為8-14個月。
Tagraxofusp(SL-401)是一種由與截短的白喉毒素融合的人白細胞介素-3組成的CD123定向的細胞毒素。近日，頂級醫學期刊NEJM上發表的一篇研究文章中寫道，在一項開放標簽的多隊列研究中，47名未治療或復發的BPDCN患者在每個21天周期的第1至5天，以7μg或12μg/kg體重的劑量靜脈輸注tagraxofusp。繼續治療直至疾病進展或不可接受的毒性作用。
其中32名患者接受了tagraxofusp作為一線治療，15名接受過其他治療。他們的中位年齡為70歲(22-84)。在29例先前未接受治療的患者中，以每公斤12ug的劑量接受tagraxofusp治療，21例(72%)患者發生了主要結局，總體反應率為90%；其中45%的患者接受了干細胞移植。18個月和24個月的存活率分別為59%和52%。在15名先前治療的患者中，反應率為67%，中位總生存期為8.5個月。
在研究中，tagraxofusp最常見的不良事件是丙氨酸氨基轉移酶(64%)和天冬氨酸氨基轉移酶(60%)升高，低蛋白血癥(55%)、外周性水腫(51%)和血小板減少癥(49%)。其中19%的患者報告有毛細血管滲漏綜合征，且每個劑量亞組中有一例死亡。
以上的研究結果也證明了，在未治療或復發的BPDCN的成人患者中，使用tagraxofusp治療具有臨床反應。
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