英國葛蘭素史克（GSK）制藥公司旗下的狼瘡藥物Benlysta（belimumab）在近日被美國FDA批準用于5歲及以上系統性紅斑狼瘡（SLE）兒童患者。該藥是在美國市場首款獲批用于治療SLE兒童患者的藥物。
狼瘡作為一種危及生命的潛在性疾病，對于兒童來說或許比成年人更具攻擊性和嚴重性，而且狼瘡兒童患者在治療的選擇上十分有限。系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種很常見的狼瘡類型，它作為一種慢性且無法治愈的自身免疫性疾病可讓患者體內產生自身抗體攻擊機體任何一個組織。該病如果未得到控制則會導致嚴重的癥狀，包括長期的器官損傷，甚至過早死亡。
該藥物是首個B淋巴細胞刺激因子（BLyS）特異性抑制劑，可以阻斷可溶性BLyS與B細胞上的BLyS受體的結合。Benlysta與B細胞不直接結合，但通過與BLyS結合，Benlysta可抑制B細胞(包括自身反應性B細胞)的生存、減少B細胞向制造免疫球蛋白的漿細胞的分化。Benlysta能夠減少導致狼瘡患者病情加重的異常B淋巴細胞的數量，這些異常的B淋巴細胞會導致免疫系統產生細胞錯誤攻擊血管和自身其他健康組織，從而引起狼瘡和其他免疫系統疾病。
Benlysta的獲批代表著這類兒童患者擁有了一種經FDA批準的創新藥物，可以幫助控制這種自身免疫性疾病對生活產生的負面影響。早前，Benlysta就作為唯一一種被批準治療狼瘡的生物制劑，在幫助患有狼瘡的成人患者，現在也讓狼瘡兒童患者群體第一次有了一種狼瘡特異性治療選擇。
現在，Benlysta成為了美國唯一專門批準用于治療成人和兒童SLE的藥物。這次FDA獲批主要是基于上市后承諾研究（PLUTO研究）的數據。該研究評估了10 mg/kg劑量Benlysta聯合標準療法相對于安慰劑聯合標準療法治療5-11歲（n=13）、12-17歲（n=80）SLE兒童患者治療一年的療效、安全性和藥代動力學。
系統性紅斑狼瘡反應指數（SRI）反應率評估顯示，接受Benlysta聯合標準治療（52.8%）的患者與接受安慰劑聯合標準治療（43.6%）的患者相比，在52周時獲得有臨床意義疾病活動改善的兒童比例在數值上更高。Benlysta治療組在經歷一次以上不良事件（AE）和一次嚴重不良事件（SAE）的患者比例分別為79.2%和17.0%，而安慰劑組則分別為82.5%和35.0%。在試驗中導致停藥的不良事件包括狼瘡性腎炎、甲型肝炎、高轉氨酶血癥、急性胰腺炎、皰疹后神經痛、視網膜血管炎和胰腺炎。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
