一家專注于開發治療癌癥的下一代程序化T細胞療法的英國生物制藥公司Autolus Therapeutics在近日宣布，美國FDA已授予實驗性程序化T細胞療法AUTO3治療急性淋巴細胞白血病（ALL）的孤兒藥資格（ODD）。該公司屬于T細胞編程和制造技術的領導者。
AUTO3是一種自體富集T細胞，經單個逆轉錄病毒載體修飾表達2個獨立的嵌合抗原受體（CAR），分別靶向B淋巴細胞抗原CD19和CD22，且每個CAR都針對單個靶點活性進行了獨立優化。通過同時針對2種B細胞抗原，AUTO3旨在減少B細胞惡性腫瘤患者因單一抗原丟失導致的復發。
讓人值得期待的是，AUTO3作為第一種用于治療復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和兒科ALL的雙靶點程序化T細胞療法，目前正在AMELIA臨床研究中被評估用于治療兒科ALL、在ALEXANDER臨床研究中被評估用于治療DLBCL。
美國國家癌癥研究所（NCI）公布的數據顯示，2019年將有5930例ALL新病例和1500例相關死亡。ALL的患病群體以兒童為主，且超過一半的患者均為20歲以下。ALL的發生主要在于骨髓產生過多未成熟的淋巴細胞（一種白血球細胞）。雖然誘導化療有很高的應答率，但僅有30-40%的成人患者能夠獲得長期緩解。盡管兒童患者對一線治療（聯合化療）的反應比較良好，但也只有10%-20%的患者復發為化療耐藥疾病，因此，這也造成了高危復發或難治性ALL兒科患者缺乏該領域顯著的醫療需求。
今年初，Autolus公司就公布了AUTO3治療兒科ALL患者的AMELIA I/II期臨床試驗令人鼓舞的更新數據。在未來如果解決了抗原逃逸（患者復發的常見原因），那么AUTO3久有機會成為治療兒科ALL的同類最佳療法。AUTO3還有一個優勢在于，與目前已有的CAR-T療法相比，它可以提供更好的安全性，在臨床研究中觀察到低水平的嚴重細胞因子釋放綜合征（CRS）和神經毒性。
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