杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種比較罕見且具有致命性的神經肌肉疾病，在新生嬰兒中，一般每3500至5000名里約有1人會受到影響。在全球范圍內，每年約有2萬名兒童患上了DMD。
該病是由基因突變引起的，導致肌營養不良蛋白的缺失或缺陷，肌營養不良蛋白是正常肌肉功能所必需的一種蛋白質。缺乏肌營養不良蛋白會導致肌肉無力、肌肉萎縮、纖維化和炎癥。而DMD患者一般會在6-13歲進入臥床狀態，而且這類患者的漸進性肌肉無力可能導致與呼吸和心肌相關的嚴重醫學問題。
FibroGen是一家致力于運用其在缺氧誘導因子（HIF）、結締組織生長因子（CTGF）生物學和臨床開發方面的前沿專業知識，發現和開發用于治療貧血、纖維化和癌癥創新療法的美國生物制藥公司。近日，美國FDA已授予了該公司旗下的實驗性抗CTGF單克隆抗體pamrevlumab治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的孤兒藥資格。
這是一種首創全人抗體，可靶向抑制結締組織生長因子（CTGF）的活性。CTGF是組織重塑和纖維化的中心介質，涉及廣泛的纖維化和增生性疾病，影響全身器官系統。這些疾病的特征是持續的過度瘢痕化，導致器官功能障礙和衰竭，包括特發性肺纖維化（IPF）、胰腺癌、杜氏肌營養不良（DMD）在內的這些疾病都幾乎沒有有效的藥物可以治療。
Pamrevlumab在此前就被FDA授予了治療IPF、胰腺癌的孤兒藥資格和快速通道資格。在所有研究中，該藥都表現出了一致的良好安全性和耐受性。
該藥物治療DMD的一項II期臨床研究正在開展中，該研究共入組了21例已通過52周治療的臥床DMD患者。目前正在評估該研究中包括肺功能、心臟功能、上肢肌肉功能和組織纖維化的一些臨床參數。我們也期待未來有更多有效的創新藥物造福患者。
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