近日，美國FDA授予磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑umbralisib（TGR-1202）孤兒藥資格，可用于治療淋巴結、淋巴結外、脾臟MZL三種邊緣區淋巴瘤（MZL）患者。該藥物還在今年1月被FDA授予了治療既往已接受至少一種抗CD20療法的復發性或難治性MZL成人患者的突破性藥物資格（BTD）。umbralisib是由一家致力于為B細胞介導疾病患者開發創新療法的生物制藥公司TG Therapeutics研發出來的。
邊緣區淋巴瘤（MZL）是一類起源于淋巴組織邊緣區域、生長緩慢的罕見且無法治愈的B細胞非霍奇金淋巴瘤。而umbralisib作為一種口服PI3Kδ抑制劑，患者只需每日服一次即可。該藥物能夠獨特地抑制CK1-ε，這可能使其克服第一代PI3Kδ抑制劑相關的某些耐受性問題。
一項評估umbralisib單藥療法治療MZL患者的療效和安全性的IIb期臨床研究UNITY-NHL正在開展中，研究中的受試者均為先前已接受至少一種抗CD20療法的患者。MZL隊列數據顯示，在既往已接受至少一種抗CD20療法的復發性或難治性MZL患者中，umbralisib單藥治療的總緩解率（ORR）為52%，其中完全緩解率（CR）為19%。中位隨訪12.5個月時，中位緩解持續時間（DoR）尚未達到。額外的療效數據包括：臨床受益率88%、86%的患者腫瘤負擔減少、治療至緩解的中位時間為2.7個月、12個月無進展生存率為66%，但中位無進展生存期未達到。在這項研究中，umbralisib的耐受性和安全性都顯示良好。
umbralisib被FDA授予治療MZL患者的孤兒藥資格，是為包括MZL等罕見病在內的B細胞惡性腫瘤患者開發新的治療方案的另一個重要里程碑。我們也希望未來有更多的藥物能夠幫助到患者。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
