尿路上皮癌（UC）是一種很常見的膀胱癌類型，大約占所有膀胱癌的90%。而且約有1/5的mUC患者存在FGFR基因改變，FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，可以被多種類型腫瘤中的基因改變所激活，這些改變可能導致腫瘤細胞生長和生存率的增加。
楊森制藥是美國醫藥巨頭強生（JNJ）旗下一家公司，該公司研發的Balversa（erdafitinib）在近日被美國FDA批準用于攜帶特定成纖維細胞生長因子受體（FGFR）基因改變的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，具體為：攜帶易感FGFR3或FGFR2基因改變、并且接受至少一種含鉑化療期間或之后（包括新輔助或輔助含鉑化療12個月內）病情進展的局部晚期或轉移性UC成人患者。
Balversa被專門批準用于治療腫瘤中攜帶FGFR3或FGFR2基因改變的mUC患者。它是一種口服FGFR激酶抑制劑，也是美國FDA批準的第一種FGFR激酶抑制劑。早前，FDA分別為在去年3月和9月授予了Balversa突破性藥物資格（BTD）和優先藥物資格。此次加速批準是基于一項II期臨床研究BLC2001（NCT02365597）的結果。
BLC2001（NCT02365597）研究是一項多中心、開放標簽、單臂研究，共入組了87例患者，他們均進行了至少一次化療或化療后病情進展、并且至少攜帶以下一種基因改變：FGFR3基因突變（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。這些受試者在研究中都接受了每日口服一次的Balversa治療。
研究結果顯示，Balversa治療客觀緩解率（ORR）為32.2%（95%CI:22.4-42.0），應答者中包括以前對抗PD-1/PD-L1療法沒有應答的患者。該研究中，ORR采用實體瘤療效評價標準1.1版（RECIST v1.1）進行評價，其中完全緩解為2.3%，部分緩解率為29.9%。結果還顯示，接受Balversa治療的患者中，中位緩解持續時間（DoR）為5.4個月（95%CI:4.3-6.9）。
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