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武田Gattex獲FDA批準 用于治療SBS兒童患者

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    短腸綜合征(SBS)是由于不同原因造成小腸吸收面積減少而引起的一個臨床癥候群,多由廣泛小腸切除、小腸短路手術造成保留腸管過少,營養物質的吸收障礙、腹瀉和營養障礙。這種危及生命的慢性吸收不良疾病是由于先天或后天疾病,需要手術切除大部分腸道,導致對營養和水分的吸收不良。
 
 
    SBS的兒童患者只依靠飲食無法吸收足夠的營養和液體,因此需要接受靜脈輸液來進行腸外營養支持(PS)。而治療SBS的首要目標是恢復剩余腸道的吸收能力,降低對PS的長期依賴性。
 
    近日,武田(Takeda)公司研發的藥物Gattex(teduglutide)獲得美國FDA批準擴大其使用范圍,可用于治療1歲以上,需要接受靜脈輸液治療的短腸綜合征(SBS)兒童患者。它是在美國第一款獲得FDA批準的改善腸道吸收的兒科SBS療法。
 
    Gattex作為第一款且唯一一款模擬胰高血糖素樣肽-2(GLP-2)的藥物,它的主要作用在于幫助剩余的腸道吸收更多營養。在成人患者中進行的藥效學研究表明,Gattex能夠改善腸道吸收的液體水平。該藥物也已經獲批治療SBS成年患者。
 
    在一項為期24周的兒科臨床試驗中證實了它的有效性。試驗結果表明,在每天接受0.05 mg/kg的Gattex治療的患者中,69%的患者接受PS的輸液量降低20%以上。與基線相比,患者平均接受PS輸液量降低42%。Gattex每天平均減少患者PS輸液時間3個小時,而且有12%的患者不再需要接受PS。
 
    Gattex作為第一款在美國獲得批準的改善腸道吸收的兒科SBS療法,可以有效減少患者的PS需求,并且可能讓他們不再需要PS。

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