Luspatercept是新基（Celgene）與Acceleron制藥公司聯合出品的實驗性紅細胞成熟劑，該藥物在近日被美國FDA受理治療輸血依賴性β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥（MDS）的生物制品許可申請（BLA）。該藥可用于治療：骨髓涂片存在環形鐵幼粒細胞（RS）且需要輸注紅細胞（RBC）的極低危至中危骨髓增生異常綜合癥（MDS）相關貧血成人患者；以及需定期輸注紅細胞的β地中海貧血相關貧血成人患者。
這種首創的紅細胞成熟劑（EMA），能夠調節晚期紅細胞的成熟。該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體（ActRIIB）胞外結構域融合而成，作為一種配體陷阱，通過靶向結合可調節晚期RBC成熟的轉化生長因子（TGF）-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。
基于2項III期臨床研究的數據luspatercept獲得了監管申請，其中一項研究BELIEVE入組了輸血依賴性β地中海貧血患者，另一項研究MEDALIST在極低至中位MDS患者中開展。這2項研究均達到了主要終點和全部關鍵次要終點。結果顯示，與安慰劑組相比，luspatercept治療組患者輸血負擔顯著減少。這2項研究的數據已在2018年美國血液學會（ASH）年會上公布。
目前，新基與Acceleron制藥公司正在評估luspatercept治療ESA初治、低危MDS患者（III期COMMANDS研究）和非輸血性β地中海貧血（II期BEYOND研究）以及骨髓纖維化的潛力。
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