PTC Therapeutics公司研發的新藥Emflaza（deflazacort）在近日被美國FDA擴大了其適用范圍，可用于治療2-5歲的杜氏肌營養不良患者。此次擴大適應癥的范圍也讓更多的兒童得到進一步的治療。
杜氏肌營養不良癥（DMD）多發于男性患者，這是一種罕見且極易致命的遺傳病。該病的主要癥狀表現為患者的肌肉從童年時期起就不斷出現衰退，最終由于心臟衰竭，或是呼吸能力受損，在20多歲時過早夭折。科學家們表示，該病主要是由于“抗肌萎縮蛋白”的缺失。這種蛋白對多種肌肉的結構穩定性起到了關鍵的作用。
Emflaza作為一種糖皮質激素的前體，目前已在全球多個國家被批準用于治療DMD。該藥的主要作用在于可起到抗炎癥和免疫抑制的效果。
在早期的一項入組了196名男性兒童的臨床試驗中發現：在52周的試驗結束時，研究人員們發現使用0.9 mg/kg劑量Emflaza的兒童，其肌肉力量較安慰劑對照組有著顯著提高。不過1.2 mg/kg高劑量組卻沒有觀察到這一現象。在另一項招募了29名患者，時長達104周的臨床試驗中，在肌肉強度等指標上，Emflaza相對安慰劑對照組也有著多個優勢。
現在，Emflaza能夠給更為年輕的DMD患者帶來希望是我們很高興看到的場面，目前DMD的標準治療是一經診斷就使用Emflaza。同時，我們希望患者們在依舊有不少肌肉量的時就能夠及早的接受治療，這樣能為患者帶來最大的收益。
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