視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）作為一種罕見、破壞性強、補體介導的中樞神經系統疾病，患者會經歷不可預測的、復發和惡化的病程。NMOSD患者的免疫系統錯誤攻擊自身的健康細胞和蛋白，導致視神經和脊髓的損傷。而且有一半的患者會因疾病的不斷發作，導致出現永久性視力損傷或癱瘓。具體包括：約34%的患者持續存在永久性運動障礙，約23%的患者需要輪椅，約18%的患者存在永久性視覺障礙，約9%的患者會死亡。
Soliris（eculizumab）是一家名為Alexion Pharmaceuticals的醫療公司研發的一款補體抑制劑，該藥物在近日獲得了美國FDA批準擴展其適應癥，用于治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD），這些患者攜帶抗水通道蛋白4（AQP4）的抗體。Soliris此次適應癥的獲批，使得其成為了FDA批準治療NMOSD的首款療法。
Soliris于2007年首次獲準上市，之前已獲批3種超級罕見病：陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的重癥肌無力（MG）。
NMOSD的重要誘因為與AQP4蛋白結合的抗體。抗AQP4抗體與靶點的結合能夠激活免疫系統的其它信號通路，導致中樞系統炎癥和損傷。那么，Soliris作為一種首創的補體抑制劑是通過什么途徑發揮其作用呢？該藥物會通過抑制補體級聯反應終端部分的C5蛋白發揮作用。補體級聯反應是免疫系統的一部分，其不受控激活在嚴重的罕見病和超級罕見病中發揮了重要作用。
一項入組了143名NMOSD患者的臨床試驗結果為此次Soliris獲批適應癥提供了有力的依據。這些受試者均攜帶抗AQP4抗體。在為期48周的臨床試驗中，Soliris與安慰劑相比，將患者復發次數降低94%。而且，也降低患者接受住院治療和使用皮質類固醇或血漿置換治療急性疾病發作的需求。
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