胱氨酸尿癥是一種比較少見的遺傳性疾病，該病會導致患者尿中胱氨酸水平升高，還會形成反復出現的胱氨酸腎結石。形成原因主要是因為亞硫酸鹽氧化酶缺乏，造成體內黃嘌呤代謝成尿酸、亞硫酸轉變成硫酸鹽以及其它的代謝過程受阻。
Retrophin公司研發的一種新腸溶制劑Thiola EC（tiopronin）100mg和300mg片劑在近日獲得美國FDA的批準，可用于治療胱氨酸尿癥。
早在1988年，Thiola 100mg片劑就獲得了FDA批準其用于治療胱氨酸尿癥。醫學家表示，Thiola作為胱氨酸尿癥首選藥物的效用已得到充分證實。在用藥方面，Thiola在成人患者中的推薦初始劑量為每天800mg，在研究中，受試者的平均劑量約為1000mg（每天10片）。原先，Thiola 100mg片劑推薦用法為在飯前至少1小時或飯后2小時服用。如今，獲批后的Thiola EC 100mg和300mg片劑患者可以與食物一起或不一起服用。
對于部分胱氨酸尿癥患者而言，每日需要在飯前或飯后給藥三次的藥片負擔是非常重的。如今出現了Thiola EC這個新療法，無論患者是否食用食物都可以靈活給藥，而且還可以讓患者減少服用藥片的數量，這對于極大提高患者的給藥便利性和治療依從性。
此次Thiola EC的獲批可以說是標志著致力于幫助胱氨酸尿癥患者控制復發性胱氨酸結石又邁出了一步。這一新配方為患者提供了在有或無食物的情況下使用Thiola EC的自由，這是相對于限制食物限制的原始配方的進步。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
