一家專門研發新型療法用于治療癌癥及其他重大疾病的醫藥公司Karyopharm Therapeutics，在近日宣布其研發的骨髓瘤新靶點藥物Xpovio（selinexor）被美國FDA批準，可聯合地塞米松用于治療復發難治性多發性骨髓瘤（RRMM），這些患者需是既往已接受至少4種療法且其疾病對至少2種蛋白酶體抑制劑（PI）、至少2種免疫抑制劑（IMiD）、一種抗CD38單克隆抗體難治的RRMM成人患者。
selinexor是一種首創、口服、選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物，靶向核輸出蛋白XPO1。該藥物通過結合并抑制核輸出蛋白XPO1（CRM1）發揮作用，導致腫瘤抑制蛋白在細胞核內積累，重新啟動且放大腫瘤抑制功能，導致癌細胞選擇性凋亡，同時不會對正常細胞造成顯著影響。
在美國和歐盟方面，Xpovio都被授予了孤兒藥資格，在美國還被授予了快速通道資格。值得一提的是，該藥是首個且唯一一個獲FDA批準的核輸出抑制劑，也是首個且唯一一個獲FDA批準用于對蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單抗均難治的多發性骨髓瘤（MM）患者的處方藥。此外，Xpovio也是自2015年以來首次針對骨髓瘤新靶點（XPO1）的批準藥物。
一項IIb期STORM研究為此次獲批提供了有力的數據。STORM評估了selinexor聯合低劑量地塞米松的療效和安全性。該研究入組了122例既往已接受過三種或多種抗骨髓瘤治療方案（包括烷化劑、糖皮質激素、硼替佐米、卡非佐米、來那度胺、泊馬度胺、抗CD38單抗）并且其骨髓瘤對糖皮質激素、蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑、抗CD38蛋白及最后一種療法難治。研究中，患者接受selinexor（80mg，口服，每周2次）聯合低劑量地塞米松（20mg，每周2次）治療，直至疾病進展、死亡或不可接受的毒性。
研究結果顯示，selinexor聯合低劑量地塞米松方案在一個由83例患者組成的亞組中具有更大的收益風險比，該亞組的總緩解率（ORR）為25.3%，達到首次緩解的中位時間為4周、緩解持續時間為3.8個月。
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