非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）是一種十分罕見的慢性綜合征，發病機制主要是補體系統失調，主要表現為微血管病性溶血性貧血，血小板減少和急性腎損傷。它可對重要器官（尤其是腎臟）造成漸進性的損害，最終導致腎功能衰竭和過早死亡。
一家美國制藥公司Alexion研發了一款新藥Ultomiris（ravulizumab），該藥物在近日被美國FDA接受受理并將優先審查其生物制品許可申請（sBLA）。ravulizumab是首個且唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，此次sBLA申請用于治療非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）患者，以抑制補體介導的血栓性微血管病（TMA）。
這種長效C5補體抑制劑的作用機制在于可以抑制人體免疫系統補體級聯反應中的C5蛋白。2018年12月Ultomiris獲得美國FDA批準，用于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者的治療。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物。
此次sBLA基于一項近日在歐洲腎舉辦的歐洲透析和移植協會（ERA-EDTA）大會上公布的結果。一項來自III期研究的結果顯示，Ultomiris治療aHUS患者達到了完全TMA緩解的主要終點：血液學正常化和改善的腎功能。
Ultomiris是醫學家們努力為患有非典型溶血性尿毒綜合征的患者提供潛在新護理標準邁出的的重要一步。目前，Alexion公司正在積極開發Ultomiris的其他潛力，包括gMG等，及開發皮下注射劑型Ultomiris。
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