甲狀腺眼病（TED）被稱為一種獨特的疾病，它屬于一種進行性的、致衰性的自身免疫性疾病，而且活動性疾病窗口有限。它是由自身抗原激活眼眶內細胞上IGF-1R介導的信號復合物引起。這會導致一連串的負面效應，造成長期的、不可逆轉的損害。TED常常發生在甲狀腺功能亢進或格雷夫病（甲狀腺機能亢進）患者身上，活動性TED持續長達3年，主要表現為眼后炎癥和組織擴張。TED患者病情進展后可出現包括眼睛突出、斜視、復視等嚴重后果，甚至出現失明。
近日，一家開發創新藥物以滿足罕見疾病和風濕性疾病領域治療需求的制藥公司Horizon，向美國FDA提交了一份生物制品許可申請（BLA），申請批準teprotumumab用于活動性甲狀腺眼病（TED）的治療。早前，teprotumumab就被FDA授予了治療活動性TED的突破性藥物資格、孤兒藥資格和快速通道資格。
這是一種全人IgG1單抗，靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R），開發用于中度至重度甲狀腺眼病（TED）的治療，該病通常與格雷夫病相關。活動性TED作為一種導致疼痛和威脅視力的疾病，目前未有FDA批準的治療方案。此次BLA或許是個不錯的機會。
一項確認性III期臨床研究OPTIC（NCT03298867）給teprotumumab 的提交申請提供了有力的依據。頂線結果顯示，研究達到了主要終點，與安慰劑組相比，teprotumumab治療組患者眼球突出或鼓脹表現出顯著改善：teprotumumab治療組有82.9%的患者達到眼球突出或鼓脹減少2mm或更多的主要終點，而安慰劑組僅為9.5%，數據具有統計學顯著差異（p＜0.001）。此外，該研究也達到了全部次要終點。
從OPTIC研究發現，teprotumumab治療組的患者眼球突出發生了十分顯著的減少，而這目前只有在活動性疾病結束后才能通過手術治療。如果teprotumumab獲得上市批準，那么其將為臨床醫生提供第一種藥物，用來減少眼球突出。
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