原發性高草酸尿（PH）是一種罕見的遺傳性肝臟疾病，這種嚴重性疾病的主要特征是草酸鹽產生過多，草酸鹽是人體內的一種天然化學物質，通常作為廢物通過腎臟排出。一般而言，PH患者的腎臟無法清除大量產生的草酸鹽，而且一旦草酸鹽積累過多則會對腎臟和其他器官造成嚴重損害。
三種遺傳類型的PH都是由一個特定基因突變引起的。而突變都會降低肝臟中一種酶的活性，導致草酸鹽的產生增加。1型PH是由AGXT基因突變引起的，這導致丙氨酸/乙醛酸轉氨酶（AGT）缺乏。2型PH是由GRHPR基因突變引起，這會導致乙醛酸/羥基丙酮酸還原酶（GR/HPR）缺乏。3型PH是由HOGA1基因突變引起的，導致4-羥基-2-氧戊二酸醛縮酶（HOGA）缺乏。
近日，一家專注于RNAi治療藥物的醫療企業Dicerna制藥宣布，美國FDA授予了DCR-PHXC治療1型原發性高草酸尿癥（PH1）患者的突破性藥物資格（BTD）。DCR-PHXC是目前開發的唯一一種用于治療所有類型原發性高草酸尿癥（PH）的RNAi實驗性療法。
在PH動物模型中，DCR-PHXC選擇性地沉默肝臟中的乳酸脫氫酶A（LDHA），阻止草酸鹽過量產生。研究表明，完全缺乏LDHA的人沒有肝功能紊亂，可以過正常生活。肝臟中的LDHA缺乏可能對PH患者有益，因為LDHA與PH中草酸鹽的異常產生有關，后者反過來又對PH患者的腎臟和其他器官造成嚴重損害。
目前，還有其他試驗正在評估DCR-PHXC。PHYOX1 I期臨床試驗的最新數據顯示，PH1和PH2成人及青少年患者在DCR-PHXC給藥后24小時尿液草酸鹽水平顯著降低。
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