急性骨髓性白血病（AML）是所有白血病類型中存活率最低的，它作為一種侵襲性疾病，在65周歲以上的患者中五年生存率低于5%。目前，AML這一領域還有很大的醫療需求未被滿足。
Venclexta（venetoclax）是一款由羅氏旗下的基因泰克與艾伯維合作開發的新藥，該藥物被美國FDA授予了新藥突破性療法認定。該認定授予Venclexta與低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯合使用，治療不能進行加強化療的急性骨髓性白血病（AML）初治老年患者。此次認定也是venetoclax獲得的FDA的第4個突破性療法認定。
該藥物的有效性體現在它可以選擇性結合并抑制B細胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子。BCL-2在細胞程序性死亡中起著重要作用，當阻斷BCL-2蛋白后就能夠讓癌細胞自我毀滅，達到抗癌的作用。
一項開放標簽1b期臨床試驗的數據為Venclexta的突破性療法認定提供了有力的依據。試驗的目的在于評估Venclexta與LDAC聯合使用，治療不能進行加強化療的AML初治老年患者的療效。初步數據顯示，該療法對患者有持續的療效，及可接受的安全性。
早前，Venclexta還獲得FDA的批準可用于曾接受過治療、且有17p基因缺失突變的慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者的治療。它是首個經FDA批準的針對BCL-2的治療方法。這是一種針對癌癥的新型療法。
此外，Venclexta用于復發性難治性慢性淋巴細胞白血病及其它一些癌癥的治療還在開展相關試驗中，我們也希望該藥物能夠為更多癌癥患者提供新的有效的治療方式。
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