精氨酸酶1缺乏癥（ARG1-D）是一種易令患者衰弱的疾病，患者在兒童時期表現為持續性高精氨酸血癥、嚴重的進行性神經異常和早期死亡。ARG1-D可導致2大關鍵代謝效應：高水平的精氨酸和精氨酸衍生代謝物，尿素循環損害一般而言，ARG1-D患者需要嚴格的膳食蛋白質限制、補充必需氨基酸、接受氨清除劑治療高氨血癥。
Pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）由一家生物技術公司Aeglea BioTherapeutics研發的先導療法，該藥物在近日被美國FDA授予了治療精氨酸酶1缺乏癥（ARG1-D）的突破性藥物資格（BTD）。
此次pegzilarginase被授予了BTD主要是基于一項在ARG1-D患者中開展的I/II期研究以及正在進行的II期開放標簽擴展研究的數據。這些臨床數據表明，pegzilarginase治療對ARG1-D患者血漿精氨酸水平和重要疾病表現都有良好的效果，可臨床改善和血漿精氨酸持續下降。這使得FDA授予pegzilarginase突破性藥物資格。我們也希望FDA能迅速推進這款潛在的變革性療法，帶給ARG1-D患者群體新的有效療法。
目前，Aeglea公司正在為單個全球關鍵性III期PEACE研究招募患者，該研究旨在評估pegzilarginase相對于安慰劑治療24周的療效和安全性，主要終點是血漿精氨酸相對基線水平的降低。
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