一家美國生物制藥公司Epizyme在近日宣布，美國FDA受理了tazemetostat的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，這款表觀遺傳學藥物，此次NDA申請加速批準該藥用于不適合進行治愈手術的轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤。
上皮樣肉瘤(ES)是臨床比較少見的上皮樣軟組織腫瘤，它主要為緩慢生長的皮內或皮下結節。幾乎所有的損害均發生于四肢，一半以上發生于手或腕部。該病主要發生于青年男性。
tazemetostat是一種口服小分子EZH2抑制劑。EZH2是一種組蛋白甲基轉移酶，如被異常激活，將導致控制細胞增殖的基因失調，從而可引起非霍奇金淋巴瘤（NHL）及其他多種實體瘤細胞的無限制迅速生長。tazemetostat可通過抑制EZH2酶活性而發揮抗腫瘤作用。在臨床研究中，tazemetostat在治療早期就表現出了安全有效地縮小甚至消除腫瘤的能力。
基于一項進行中的II期研究中上皮樣肉瘤隊列62例患者的數據，tazemetostat獲批了FDA的新藥申請。研究結果顯示，tazemetostat治療獲得了臨床意義的、持久的緩解，并且安全性和耐受性良好。這62例患者中，有24例為初治患者，38例為復發性和/或難治性患者。初治患者中的客觀緩解率（ORR）為25%、中位緩解持續時間（DoR）為41.1個月、疾病控制率（DCR）為42%、中位總生存期（OS）尚未達到；復發和/或難治性患者中的ORR為8%、DoR尚未達到、DCR為16%、中位OS為47.4個月；整個研究患者中，ORR為15%、DoR尚未達到、DCR為26%、中位OS為82.4個月。
如果未來tazemetostat能夠獲得FDA的批準，我們相信該藥將成為臨床醫生的一個重要新選擇。Epizyme將啟動一項全球性的驗證性試驗，就是為了支持tazemetostat是上皮樣肉瘤的完全批準，該試驗計劃入組約150例上皮樣肉瘤患者，評估tazemetostat與阿霉素（doxorubicin）聯合用藥方案相對于安慰劑與阿霉素用藥方案的療效和安全性。
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