急性髓性白血病（AML）作為一種骨髓系血細胞的癌癥，患者的主要表現為異常白細胞快速生長，且它們還會在骨髓中積聚并干擾正常血細胞的產生。AML最常見于老年人群，而且多數患者都會因為其他健康狀況不得不放棄化療，因此這類患者急需一款新型有效藥物來緩解病情。
一家生物制藥公司Mustang Bio研發的白血病CAR-T細胞療法MB-102（CD123 CAR T）在近日被美國FDA授予了其治療急性髓性白血病（AML）的孤兒藥資格（ODD）。早前該療法還被FDA授予了治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）的孤兒藥資格。
由于AML中CD123的高水平表達，CD123是T細胞過繼免疫治療的一個非常有吸引力的靶點。MB-102在兩種適應癥AML和BPDCN中均被授予了孤兒藥物資格，是因為該藥物作為一種CAR T細胞療法，對患者T細胞進行工程化以識別和消除表達CD123的腫瘤。CD123廣泛表達于骨髓增生異常綜合征以及血液惡性腫瘤患者的骨髓細胞，包括急性髓性白血病（AML）、B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）、毛細胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓細胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。
在首個人體臨床試驗City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低劑量治療AML和BPDCN時表現出完全緩解，并且不存在劑量限制性毒性。目前，該研究中2種適應癥的劑量遞增正在進行中。
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