英國一家基因療法制藥公司Orchard Therapeutics研發了一款基于自體造血干細胞（HSC）的基因療法OTL-103，該療法近日被美國FDA授予了其用于治療Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）的再生醫學先進療法資格（RMAT）。
RMAT是美國為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織制品，或是其他包含了再生醫學技術制品的聯合療法。
Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）是一種以自身免疫、濕疹、血小板數量和功能異常為特征的危及生命的遺傳性免疫疾病。該病主要表現為反復的、嚴重的感染和嚴重的出血。如果患者未能得到有效的治療，則其中位生存期僅為14歲，而且干細胞移植治療具有顯著的死亡和發病風險。
OTL-103的特點是使用了患者自身的細胞，所以這些細胞不會攻擊患者機體，也不會被患者機體排斥。OTL-103最初是由位于米蘭的San Raffaele-Telethon基因治療研究所（SR-Tiget）開發，用于治療WAS。這種體外、自體、基于造血干細胞（HSC）的基因療法，涉及從患者骨髓中采集和/或從外周血中動員的自體造血干細胞，在體外用攜帶正常基因的改良病毒轉導，使干細胞擁有所缺失基因（WAS基因）的功能拷貝，這些經過基因修飾的干細胞回輸至患者體內（即造血干細胞移植）后，可以生長并分裂形成新的、功能正常的白細胞和血小板，這些白細胞和血小板能夠抵御感染并防止出血。
一項注冊研究的中期分析數據顯示，OTL-103治療恢復了WAS相關的免疫和血小板異常、顯著減少了疾病的主要并發癥。采用OTL-103治療后，隨訪0.5-5.6年的患者中嚴重感染的頻率降低。此外，嚴重出血事件被消除，中度出血事件大大減少。
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