近日，一家處致力于開發用于代謝和肝臟相關疾病領域的生物制藥公司Genfit宣布，其先導候選藥物PPARα/δ雙重激動劑elafibranor被美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予了治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）的孤兒藥資格。
原發性膽汁性膽管炎（PBC）是一種足以讓患者毀滅的疾病，主要是因膽管（功能為將膽汁運出肝臟）遭到自身免疫性破壞，導致膽汁淤積，抑制肝臟清除體內毒素的能力，并導致肝組織瘢痕化，即肝硬化。這種極其危害生命健康的肝病幾乎沒有有效的治療選擇，因此，該領域迫切需要新的有效療法來彌補這一空缺。在一項II期研究中，elafibranor顯示出良好的抗膽汁淤積作用，同時顯示出減少瘙癢的趨勢。這些數據為PBC患者及其家屬提供了希望。
elafibranor早在今年4月就被FDA還授予了突破性藥物資格（BTD），批準該藥物用于治療對熊去氧膽酸（UDCA）反應不足的PBC成人患者。這是一種首創的過氧化物酶體增殖物激活受體α和δ（PPARα/δ）雙重激動劑，在II期研究中治療UDCA反應不足的PBC成人患者已獲得了積極的安全性和療效結果。
相關的試驗數據顯示，elafibranor可以顯著降低堿性磷酸酶（ALP）水平，與安慰劑相比在主要終點方面表現出了顯著的治療效果。除了ALP顯著降低外，2組患者的其他PBC標志物，包括γ-谷氨酰轉移酶（GGT）、脂質標記物（總膽固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯）和抗炎標記物（IgM、CRP、結合珠蛋白和纖維蛋白原）也表現出改善。研究中，2種劑量elafibranor治療具有良好的耐受性。
elafibranor被認為能解決NASH的多方面問題，包括炎癥、胰島素敏感性、脂質/代謝特征和肝臟標記物。目前，elafibranor也正在III期臨床研究中評估治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潛力。
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