腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的腫瘤，其皮損呈堅實性無痛性腫塊，發生于手指和手部，足趾部少見。它能夠影響滑膜和肌腱鞘，雖然多數呈良性，但會導致滑膜和肌腱鞘增厚或過度生長，對周圍組織造成損害。該病多見于青年人，女性多于男性。
近日，靶向抗癌藥物Turalio（pexidartinib）膠囊獲得了美國FDA的批準，用于存在嚴重的發病率或功能限制且不適合手術改善的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成人患者的治療。這也讓Turalio成為首個也是唯一一個獲準治療TGCT的藥物。Turalio之前還被FDA授予了治療TGCT的突破性藥物資格、孤兒藥資格。
TGCT這一疾病會讓患者出現虛弱癥狀，如疼痛、僵硬和運動受限。而且還可顯著影響患者的生活質量，甚至或許會導致嚴重殘疾。目前，雖然手術治療是首選的治療方式，但部分患者并不適合接受手術療法，因此可以所Turalio的批準是治療這種罕見疾病的首款獲FDA批準的療法。
pexidartinib這種新型口服小分子，可以有效幫助抑制集落刺激因子-1受體（CSF1R）。CSF1R是導致TGCT的滑膜中異常細胞的主要生長驅動因素。此外，pexidatinib也能夠抑制c-kit和FLT3-ITD。今年1月，美國臨床腫瘤學會（ASCO）將pexidatinib選為5大罕見疾病治療進展之一，稱其為治療TGCT的首個有希望的療法。
一項關鍵性III期研究ENLIVEN的積極數據讓Turalio成功獲批。ENLIVEN研究入組了120例患者，其中59例接受安慰劑治療，主要療效終點是治療25周后分析的總緩解率（ORR）。數據顯示，采用實體瘤緩解評估標準v1.1評估，治療第25周，口服pexidartinib治療組ORR為38%，安慰劑組為0%，數據具有統計學顯著差異（p＜0.0001），達到了研究的主要終點。pexidartinib治療組中，完全緩解率（CR）為15%病、部分緩解率（PR）為23%。在病情實現緩解的23例患者中，最低隨訪6個月，有22例患者維持緩解≥6個月。在13例最低隨訪12個月的患者中，所有患者維持緩解≥12個月。
值得提醒的是，Turalio有一則黑框警告，提示醫療保健專業人員和患者關于嚴重和潛在致命肝損傷風險。該藥物最常見副作用為乳酸脫氫酶(LDH)升高、天冬氨酸轉氨酶(AST)升高、頭發顏色變淺、丙氨酸轉氨酶(ALT)升高和膽固醇升高。
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