阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Farxiga（中文商品名：安達唐，通用名：dapagliflozin，達格列凈）快速通道資格（FTD），降低成人患者在急性心肌梗死（MI）或心臟病發作后的心力衰竭住院（hHF）或心血管（CV）死亡風險。
Farxiga是一種首創的、每日口服一次的選擇性鈉葡萄糖協同轉運蛋白2（SGLT2）抑制劑。此次FTD基于III期DAPA-MI試驗，該試驗將探索Farxiga在該患者群體中的有效性和安全性。急性心肌梗死（MI）是一種嚴重的疾病，也是導致心力衰竭（HF）的已知原因。在全球范圍內，每年約發生700萬例心臟病發作。
之前，FDA還授予了Farxiga另外2個FTD：（1）用于延緩慢性腎臟病（CKD）患者腎功能衰竭惡化以及預防CV和腎臟死亡，包括患有或不患有2型糖尿病（T2D）的CKD患者。（2）用于射血分數降低的心力衰竭（HFrEF）或射血分數保留的心力衰竭（HFpEF）成人患者，降低CV死亡或HF惡化的風險。
快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的新藥開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。在研藥物獲得FTD認定，意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的會晤，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優先審查，以及滾動審查的機會。
除了FTD，FDA最近針對DAPA-MI試驗授予了特殊方案評估（Special Protocol Assessment，SPA）協議。SPA是FDA很少授予的一項高級別聲明，即一項III期試驗的設計可用于未來的營銷應用。藥企按照FDA批準的SPA協議進行臨床研究的情況下，其新藥上市申請成功的概率會顯著增加。
DAPA-MI試驗是與英國烏普薩拉臨床研究中心（UCR）和Minap合作開展，將探索Farxiga在非2型糖尿病患者發生急性心肌梗死（MI）后的治療益處。該試驗預計將于2020年第四季度開始招募患者。
DAPA-MI試驗將常規護理與嚴格的安慰劑對照、隨機臨床試驗的注冊要求進行了整合，以實現可核準的標簽適應癥。醫生通常在定期的復診過程中，使用注冊表來存儲隨時間而收集的患者健康數據。在DAPA-MI試驗中，參與注冊的患者及其主治醫師會加入試驗，并將試驗過程整合到他們的常規臨床實踐中。與傳統研究中患者通常需要前往離家較遠的試驗中心不同，這種務實、創新的方法提供了嚴格的安全性和有效性數據，同時減輕了患者負擔，簡化了試驗過程。
阿斯利康生物制藥研發部執行副總裁Mene Pangalos表示：“III期DAPA-MI試驗是首個基于申請適應癥注冊的隨機對照試驗，將提供更快的數據訪問，減少招募時間和成本，同時將患者和研究人員的負擔最小化。FDA授予FTD的決定，表明該機構認可了這項試驗的重要性，該試驗將為Farxiga在已發生心臟病發作并將繼續發生心力衰竭的患者中的治療潛力、以及為我們今后如何改進臨床試驗設計提供有價值的見解。”
Farxiga的活性藥物成分為dapagliflozin（達格列凈），該藥是一種首創的、每日口服一次的、選擇性鈉-葡萄糖協同轉運蛋白（SGLT2）抑制劑，獨立于胰島素發揮作用，在腎臟中選擇性抑制SGLT2，可幫助患者從尿液中排出多余的葡萄糖。除了降糖之外，該藥還具有減肥和降低血壓的額外益處。
目前，Farxiga也正在III期DAPA-CKD試驗中評估治療慢性腎臟病（CKD）患者。今年3月底，由于取得了壓倒性的療效數據，該研究已提前終止。
在中國，dapagliflozin（中文品牌名：安達唐）于2017年3月獲批，作為一種單藥療法，用于2型糖尿病成人患者改善其血糖控制。此次批準，使dapagliflozin成為中國市場批準的首個SGLT2抑制劑。該藥是一種口服片劑，每片含有5mg或10mg達格列凈，推薦起始劑量為每次5mg，每日早上服用1次。
關于特殊方案評估（Special Protocol Assessment，SPA）：SPA是美國FDA特別建立的一個對于在研藥物的臨床研究方案進行提前探討和確定的程序。通常，該程序是由FDA的審評部門和藥物研發單位進行的對于藥品臨床試驗的方案設計、入組病人的篩選、主要終點以及次要終點的評判，以及臨床數據統計分析的全部計劃達成一致性協議。因此，在SPA獲得批準以后，新藥研發單位按照FDA批準的臨床方案進行研究的情況下，其新藥上市申請的成功率將會顯著提高。
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Farxiga已被批準多個適應癥，不同國家有所差別：（1）作為一種單藥療法以及作為組合療法的一部分，用于2型糖尿病成人患者，改善血糖控制。（2）用于患有2型糖尿病、存在心血管（CV）疾病或多個CV風險因素的患者，降低心力衰竭（HF）住院風險。（3）用于射血分數降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者（伴或不伴2型糖尿病），降低CV死亡和HF住院的風險。（4）作為胰島素的口服輔助治療藥物，用于1型糖尿病（T1D）成人患者的治療。
原文出處：FARXIGA Granted Fast Track Designation in the US for Heart Failure Following Acute Myocardial Infarction Leveraging an Innovative Registry-Based Trial Design
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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