視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）創新藥Enspryng（satralizumab）獲美FDA批準

     羅氏（Roche）近日在第八屆ACTRIMS-ECTRIMS聯合會議MSVirtual2020上公布了抗炎藥Enspryng（satralizumab）治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的最新數據。結果顯示，Enspryng顯著降低了NMOSD的嚴重程度和復發風險、降低了SAkura 3期研究（SakuraStar，SAkuraSky）雙盲期的復發嚴重程度。此外，來自SAkura開放標簽擴展（OLE）研究的匯總數據支持了長期使用Enspryng降低復發風險的持續效果。數據繼續顯示，Enspryng具有有利的安全性特征。

Enspryng（satralizumab）

 

    NMOSD是一種罕見的、終生的、使人衰弱的中樞神經系統自身免疫性疾病，常被誤診為多發性硬化癥（MM）。NMOSD主要損害視神經和脊髓，導致失明、肌無力和癱瘓。Enspryng是一種靶向結合白介素6受體（IL-6R）的人源化單克隆抗體，IL-6R據認為在NMOSD患者的炎癥中起關鍵作用。今年8月，Enspryng獲得美國FDA批準，用于治療抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的NMOSD成人患者。
 

    值得一提的是，Enspryng是第一個也是唯一一個獲FDA批準治療AQP4抗體陽性NMOSD的皮下治療方案，可由患者自己或護理人員，每4周皮下注射一次。同時，Enspryng是第一個也是唯一一個靶向抑制白細胞介素-6受體（IL-6R）活性治療NMOSD的治療方案。在2項關鍵III期研究（SakuraStar，SAkuraSky）中，Enspryng作為一種單一療法和作為基線免疫抑制劑治療（IST）的附加療法，在廣泛的NMOSD患者群體中顯示了強大的療效，并顯著降低了復發的風險。
 

NMOSD

 

    MSVirtual2020會上公布的數據顯示，在對Enspryng治療組的一項事后分析中，在SAkura研究的雙盲期，與安慰劑相比，Enspryng將嚴重復發的風險降低了79%（27例中有5例[19%] vs 34例中有12例[35%]）。預防復發是NMOSD疾病管理的首要目標，其中最嚴重的復發會導致累積的、不可逆的神經損傷和殘疾。與安慰劑組相比，Enspryng治療組因復發而需要搶救性治療的可能性更低（OR=0.46；95%CI:0.25-0.86，p=0.015）。如果復發導致擴展殘疾狀態量表上的變化≥2分，則將其歸類為嚴重復發。
 

    在一項單獨的匯總分析中，與最初在安慰劑組的患者相比，Enspryng在合并的雙盲期和開放標簽延長期（OLE）將復發風險降低了51%（HR=0.49；95%CI:0.31-0.79；p=0.002）。這種效應在水通道蛋白-4抗體（AQP4-IgG）血清陽性患者中更為明顯，這類患者病程更為嚴重，與安慰劑組相比，復發風險降低了66%（HR=0.34；95%CI:0.19-0.62；p<0.001）。
 

    在雙盲期，SAkuraStar研究中Ensprying治療組與安慰劑組相比感染率較低（99.8 vs 162.6個事件/100患者年[PY]），而在SAkuraSky研究中各組之間的感染率沒有差異。在每項研究中，2組之間的嚴重感染率具有可比性（SAkuraSky研究：2.6 vs 5.0個事件/100PY；SAkuraStar研究：5.2 vs 9.9 個事件/100PY）。在合并雙盲期和OLE期，Enspryng治療的患者感染率和嚴重感染率與雙盲部分的患者在不良事件的性質和發生率方面是一致的，并且沒有隨著時間的推移而增加。
 

    截至目前，Enspryng已在加拿大、日本、瑞士、美國獲得批準治療NMOSD，并正在接受歐盟和中國在內許多監管機構的審查。在日本、美國、歐盟、satralizumab均被授予了孤兒藥資格（ODD），在美國還被授予了突破性藥物資格（BTD）。

(責任編輯：香港祺昌藥業)