Applied Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，主要是針對已驗證的分子靶點開發新的候選藥物管道，以適應高度未滿足的醫療需求。該公司今天宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA)已授予 AT-007 快速通道，指定用于治療半乳糖血癥（一種罕見的代謝疾病）。AT-007是一種中樞神經系統滲透性醛糖還原酶抑制劑，正在開發用于多種罕見代謝疾病，包括半乳糖血癥、SORD 和 PMM2-CDG。
Applied Therapeutics 創始人兼首席執行官 Shoshana Shendelman 博士說：“半乳糖血癥是一種毀滅性的罕見代謝疾病，隨著時間的推移逐漸惡化，并極大地影響患者的生活質量。” “目前沒有批準用于半乳糖血癥的藥物，我們相信 AT-007 有可能成為第一種批準用于急需治療的患者的藥物。快速通道指定為通過審查和批準過程與 FDA 密切合作提供了幾個重要的機會，以確保 AT-007 盡快提供給患者。”
關于 AT-007
AT-007 是一種中樞神經系統 (CNS) 滲透性醛糖還原酶抑制劑 (ARI)，正在開發用于治療多種罕見疾病。在半乳糖血癥的動物模型中，AT-007 降低了有毒的半乳糖醇水平并預防了疾病并發癥。在 2 期注冊試驗中，AT-007 與安慰劑相比，顯著降低了半乳糖血癥成人患者的血漿半乳糖醇水平；成人的長期擴展仍在進行中。AT-007 目前正在一項針對 2-17 歲半乳糖血癥兒童的注冊試驗中進行研究。AT-007還在臨床開發中用于治療 SORD 缺陷，一種罕見的進行性遺傳性神經病，以及用于治療磷酸甘露糖變位酶 2 缺陷 (PMM2-CDG)（一種先天性糖基化疾病）。
關于Applied Therapeutics
Applied Therapeutics 是一家臨床階段的生物制藥公司，針對高度未滿足的醫療需求的跡象，針對經過驗證的分子靶標開發新的候選藥物管道。該公司的主要候選藥物 AT-007是一種新型中樞神經系統滲透性醛糖還原酶抑制劑 (ARI)，用于治療中樞神經系統罕見代謝疾病，包括半乳糖血癥、SORD 缺乏癥和 PMM2-CDG。該公司還在開發 AT-001，一種新型強效 ARI，用于治療糖尿病心肌病或 DbCM，一種致命的心臟纖維化。
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