Vertex Pharmaceuticals Incorporated是一家全球生物技術公司，致力于投資科學創新，為患有嚴重疾病的人創造變革性藥物。該公司今天宣布，加拿大衛生部已授予 TRIKAFTA （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor ）上市許可，用于治療 12 歲人群的囊性纖維化 (CF)在 CFTR 基因中至少有一個F508del突變的年長者，這是最常見的 CF 引起的突變。
有了這項批準，很多12 歲及以上且至少有一個F508del突變的符合條件的 CF 患者可以獲得這種針對其CF根本原因的藥物。TRIKAFTA 的批準標志著 Vertex 的一個重要里程碑。臨床實踐中，我們看到接受 TRIKAFTA 治療的患者有顯著改善，包括肺功能的改善，這也表示更多的患者可能能夠從 CFTR 調節劑中受益，我們也期待看到這種藥物對更多患者產生益處。
關于 TRIKAFTA
TRIKAFTA （elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor）是一種處方藥，用于治療 12 歲及以上的囊性纖維化（CF）患者，這些患者在囊性纖維化跨膜電導調節器中至少有一個F508del突變（CFTR ) 基因。TRIKAFTA ?旨在增加細胞表面 F508del-CFTR 蛋白的數量和功能。TRIKAFTA ?的批準得到了針對12 歲及以上 CF 患者的三項全球第 3 期研究的積極結果的支持：一項為期 24 周的第 3 期研究（研究 445-102），對 403 人進行了一項F508del突變和一個最小功能突變 (F/MF)，一項為期 4 周的 3 期研究 (Study 445-103) 在 107 名具有兩個F508del突變 (F/F) 的人中進行，以及一項 3 期研究 (Study 445-104) 258 人雜合F508del-CFTR突變和CFTR門控突變 (F/G) 或殘差功能突變 (F/RF)。
關于囊性纖維化
囊性纖維化 (CF) 是一種罕見的、縮短壽命的遺傳疾病，影響全球 80,000 多人。CF 是一種進行性多系統疾病，會影響肺、肝、胃腸道、鼻竇、汗腺、胰腺和生殖道。CF 是由CFTR基因中的某些突變導致的有缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。孩子必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因——每個父母一個——才能有 CF。雖然有許多不同類型的CFTR突變可以導致這種疾病，但絕大多數 CF 患者至少有一個F508del突變。這些突變可以通過基因測試或基因分型測試確定，通過在細胞表面產生無效和/或太少的 CFTR 蛋白導致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺失導致鹽和水在許多器官中進出細胞的流動性較差。這類情況發生在肺部這會導致異常粘稠的粘液堆積，導致許多患者出現慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終導致死亡。死亡的中位年齡約為30 歲。
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