Grace Science, LLC公司在近日宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予 GS-100 孤兒藥稱號，GS-100 是一種研究性 AAV9 基因替代療法，用于治療NGLY1 缺乏癥。
孤兒藥稱號是FDA 授予用于安全有效治療、診斷或預防罕見疾病或狀況的研究藥物和生物制劑的孤兒藥資格，該疾病或病癥在美國影響不到200,000 人。孤兒藥指定為 Grace Science 開發針對 NGLY1 缺乏癥的基因療法提供了某些好處和激勵，包括如果最終獲得指定適應癥的監管批準，則包括七年的美國營銷獨占權、某些臨床研究成本的潛在稅收抵免、孤兒藥資格藥物補助金，并免除《處方藥使用者費用法案》(PDUFA) 申請費。
NGLY1 缺乏癥是一種由 NGLY1 基因功能喪失突變引起的超罕見遺傳病。該疾病主要影響兒童，表現為復雜的神經系統綜合征，包括發育遲緩、認知障礙、運動障礙、淚液異常產生（流淚）以及其他神經系統癥狀。目前沒有針對 NGLY1 缺乏癥的批準療法。
Grace Science 的創始人兼首席執行官 Matt Wilsey 表示：“我們很高興 FDA 授予我們針對 NGLY1 缺乏癥的基因治療計劃的孤兒藥稱號。這凸顯了為患有這種疾病的兒童（包括我自己的女兒格蕾絲）開發安全有效的治療方法的迫切需求。我們正在快速推進 2022 年第三季度度提交研究性新藥申請 (IND) 的計劃。”
關于Grace Science
Grace Science, LLC 是一家生物技術公司，成立于 2017 年，旨在開發基于 NGLY1 功能的新療法，NGLY1 是一種參與蛋白質穩態的關鍵酶。該公司對 NGLY1 通路的深入了解是其確定治療 NGLY1 缺乏癥以及更常見疾病的新方法的能力的關鍵。
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