拜耳公司宣布，美國食品與藥物管理局（FDA）已經批準快速指定，用于 LION-101 基因治療計劃。LION-101 是一種新型重組腺相關病毒 (rAAV) 載體，正在開發其作為一次性靜脈輸液，用于治療 2I/R9 型肢體帶狀肌營養不良癥(LGMD2I/R9) 患者。
FDA 最近批準了 LION-101 的一項研究性新藥 (IND) 申請，主要依據于一項 1/2 期多中心研究，該研究將評估單次靜脈 (IV) 基因治療輸注的安全性、耐受性和有效性, 在基因型確認為 LGMD2I/R9 的成人和青少年受試者中。AskBio 計劃在 2022 年上半年啟動 LION-101 1/2 期臨床研究的給藥。
AskBio聯合創始人兼首席執行官Sheila Mikhail說：“ FDA 對 LION-101的快速通道指定是該項目發展的重要一步，也是對 LGMD2i/R9 患者面臨的沉重負擔的明確認識。“我們期待用這種新療法啟動臨床試驗，我們希望為 LGMD2I/R9 社區中患有這種破壞性疾病的患者和家庭帶來新的治療選擇。”
FDA 快速通道計劃旨在促進新療法的開發和審查，這些療法旨在治療嚴重疾病并滿足未滿足的醫療需求。該計劃的目的是更早地為患者提供重要的新療法。獲得此指定的治療藥物將獲得許多好處，包括更頻繁地與 FDA 會面以討論基因治療的開發，如果滿足相關標準，則有資格獲得加速批準和優先審查。
關于肢帶型肌營養不良癥 (LGMD) 和肢帶型肌營養不良癥 2I (LGMD2I/R9)
肢帶型肌營養不良癥 (LGMD) 是一組導致手臂和腿部肌肉逐漸虛弱和萎縮的疾病的術語。受影響最大的肌肉是最靠近身體的肌肉（近端肌肉），特別是肩部、上臂、骨盆區域和大腿的肌肉。 LGMD 的嚴重程度、發病年齡和特征因該病的許多亞型而異，而且往往不一致。體征和癥狀可能出現在任何年齡，并且通常會隨著時間的推移而惡化。
2I 型肢體帶狀肌營養不良癥 (LGMD2I/R9) 是 LGMD 的一種形式，由 FKRP 基因突變引起。 在 LGMD2I/R9 中，體征和癥狀通常在兒童晚期出現，可能包括跑步和行走困難。隨著時間的推移，癥狀逐漸惡化，可能導致嚴重殘疾，受影響的人通常在發病后大約 23-26 年依靠輪椅行動。目前，沒有改變疾病進展的治療方法，治療是基于每個人的體征和癥狀進行。
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