Syndax制藥公司是一家專門研究臨床階段的生物，且開發癌癥的創新管道療法的企業。該公司今天宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA)已授予 SNDX-5613 快速通道指定 (FTD)，用于治療患有混合譜系白血病重排 (MLLr) 或復發性或難治性急性白血病（核磷蛋白 (NPM1) 突變的成人和兒童患者。）。
Syndax 首席執行官Briggs W. Morrison醫學博士說：“基因定義的急性白血病特點是預后特別差，而且治療選擇有限。而 FDA 的 FTD 強調了 SNDX-5613 有潛力顯著改善 MLLr 和 NPM1 突變急性白血病患者的預后。”
關于 SNDX-5613
SNDX-5613 是一種有效的、選擇性的、menin-MLL 結合相互作用的小分子抑制劑，正在開發用于治療混合譜系白血病重排 (MLLr) 急性白血病，包括急性淋巴細胞白血病 (ALL) 和急性髓細胞白血病 (AML)和 NPM1 突變 AML。在 MLLr 急性白血病的臨床前模型中，SNDX-5613 表現出對腫瘤生長的強效、劑量依賴性抑制，和顯著的生存獲益。Menin-MLL 相互作用抑制劑在 NPM1 突變 AML 的多個臨床前模型中也顯示出強大的治療益處，這是成人 AML 中最常見的遺傳異常。SNDX-5613目前正在公司的 AUGMENT-101 1/2 期開放標簽臨床試驗中進行評估，用于治療復發/難治性 (R/R) 急性白血病。
關于混合譜系白血病重排急性白血病
MLL 基因的重排導致混合譜系白血病重排 (MLLr) 急性白血病，已知預后不良，只有不到 25% 的成年患者存活了五年。MLL 重排產生融合蛋白，需要與稱為menin 的蛋白質相互作用以驅動白血病癌癥的生長。已證明破壞menin-MLLr相互作用可以阻止MLLr白血病細胞的生長。MLLr 白血病通過目前可用的細胞遺傳學或分子診斷技術進行常規診斷，發生在大約 80% 的嬰兒急性白血病和高達 10% 的所有急性白血病中。目前沒有針對 MLLr 白血病的批準療法。
關于 NPM1 突變型急性髓系白血病
NPM1 突變型急性髓系白血病 (AML) 以驅動白血病表型的 NPM1 基因中的點突變為特征，是最常見的細胞遺傳學正常成人 AML 類型，約占所有成人 AML 病例的 30%。這種 AML 亞型的五年總生存率約為 50%。與混合譜系白血病重排 (MLLr) 白血病類似，NPM1 突變型 AML 高度依賴于特定發育基因的表達，這些基因顯示受menin-MLL 相互作用抑制劑的負面影響。NPM1 突變型 AML 可通過目前可用的篩查技術進行常規診斷。目前沒有針對 NPM1 突變 AML 的批準療法。
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