Agios Pharmaceuticals公司是細胞代謝領域的領導者，一直致力于基因定義的疾病開發和提供創新療法，今天宣布已提交a mitapivat 向歐洲藥品管理局 (EMA)提交的上市許可申請 (MAA)，用于在歐盟治療成人丙酮酸激酶 (PK) 缺乏癥。此次提交是在該公司最近向美國食品和藥物管理局 (FDA)提交新藥申請 (NDA) 之后提交的，用于治療美國 PK 缺乏癥的成人。
“我們準備為 PK 缺乏癥患者提供首個潛在的疾病改善療法，PK 缺乏癥是一種慢性、終生溶血性貧血，其特征是影響多個器官的嚴重并發癥，”首席醫學博士 Chris Bowden 說。“目前還沒有批準的 PK 缺乏療法，而且輸血和脾切除術的管理策略與短期和長期風險相關，包括鐵過載、血栓和感染風險增加。PK 缺乏會導致慢性疲勞、溶血危象、膽結石、脾腫大、肝硬化、肺動脈高壓和骨質疏松癥，也會影響到患者的工作和其他日常活動的能力，以及心理健康。
與 NDA 一樣，MAA 的提交基于兩項關鍵研究的結果，ACTIVATE 和 ACTIVATE-T，分別在不定期輸血和定期輸血的 PK 缺陷成人中進行。對這些數據的全面分析，包括患者報告結果（PRO）。一項針對先前參加 ACTIVATE 或 ACTIVATE-T 的 PK 缺陷成人的擴展研究正在進行中，旨在評估米塔派瓦治療的長期安全性、耐受性和有效性。
關于 PK 缺乏癥
丙酮酸激酶 (PK) 缺乏癥是一種罕見的遺傳性疾病，表現為慢性溶血性貧血，即紅細胞的加速破壞。PKR 基因的遺傳突變導致紅細胞內能量不足，PK 酶活性降低、三磷酸腺苷 (ATP) 水平下降和上游代謝物（包括 2,3-DPG）的積累證明了這一點。
PK 缺乏與嚴重的并發癥有關，包括膽結石、肺動脈高壓、髓外造血、骨質疏松癥和鐵過載及其后遺癥，無論貧血或輸血負擔的程度如何，都可能發生這些并發癥。PK 缺乏還會導致生活質量問題，包括工作和學校活動、社交生活和情緒健康方面的挑戰。目前對 PK 缺乏癥的管理策略，包括紅細胞輸血和脾切除術，都與短期和長期風險相關。目前沒有獲批的 PK 缺乏療法。
Agios 與 PerkinElmer Genomics 合作推出了貧血 ID 計劃，為美國符合條件的疑似遺傳性貧血（包括 PK 缺乏癥）患者提供免費基因檢測。該計劃是為了響應患者、倡導者和醫生以及需要改進診斷以告知疾病管理決策的反饋而創建的。
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