GenSight Biologics是一家專注于發現和開發視網膜神經退行性疾病和中樞神經系統疾病創新基因療法的生物制藥公司，近日報告了在 LUMEVOQ 的 REFLECT III 期臨床試驗中的治療后1.5 年（78周）的關鍵療效和安全性發現。結果顯示，與單側注射相比，基因治療的雙側玻璃體內注射能更好地改善視力。
“來自 REFLECT 的數據證實 LUMEVOQ 基因療法改善了最佳矯正視力 (BCVA)，這也是 REVERSE 和 RESCUE 的主要結果，”神經眼科主任Robert Sergott 博士評論道。“再次發現單側注射令人驚訝、突破性、雙側改善的良好結果，這在三項獨立試驗中肯定不是偶然事件。并且LUMEVOQ的雙側注射顯示出更好的療效，包括其在安全性或耐受性方面沒有任何折衷，使基因療法成為一種引人注目的治療選擇。可以說LUMEVOQ 改變了 Leber 遺傳性視神經病變患者的生活。”
REFLECT 試驗是根據 FDA 的特別協議評估設計的，是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 III 期試驗，涉及 98 名因ND4線粒體基因突變引起的 Leber 遺傳性視神經病變 (LHON) 視力喪失的受試者；入組的ND4受試者在發病后長達一年的視力喪失。該ND4線粒體突變最嚴重的臨床形式LHON相關，與貧困人口的整體視覺效果。所有受試者在其第一只受影響的眼睛中接受了 LUMEVOQ 的玻璃體內注射 (IVT) 。第二只受影響的眼睛隨機接受第二次 LUMEVOQ IVT或安慰劑 IVT，在同一天或第二天給藥。48名受試者隨機LUMEVOQ 雙邊治療，和50至LUMEVOQ 單方面處理（第一受影響的眼睛使用LUMEVOQ處理，第二受影響的眼睛用安慰劑治療）。
比基線顯著改善視力，雙側注射患者效果更好
在分析的主要時間點，即注射后 1.5 年，LUMEVOQ治療眼的平均最佳矯正視力 (BCVA) 在統計學上顯著優于基線，而安慰劑眼相對于基線的改善在統計學上不顯著。與 REVERSE 2和 RESCUE 3一致，單側治療的受試者在其安慰劑治療的眼睛中顯示出對側效應。對側效應減少了 LUMEVOQ 和安慰劑治療的眼睛之間的結果差異，因此，該試驗沒有達到預先定義的主要終點。第二只受影響的 LUMEVOQ 和安慰劑治療的眼睛之間的 BCVA 從基線變化的差異為 -0.05 LogMAR（+3 個 ETDRS 字母等效；p=0.6080）。
雙側和單側治療受試者之間的劑量效應提供了關于 LUMEVOQ 功效的新證據。在每組中，雙眼的 BCVA 均從基線開始改善，但對雙側治療的受試者具有更高的治療效果。雙側和單側治療受試者在 1.5 年時的平均 BCVA 分別達到 1.35 和 1.45 LogMAR，兩組之間的絕對差異為 +5 字母，有利于雙側治療受試者。
反應者分析表明，大多數受試者對治療有反應，并確認雙側注射提供更好的療效。大多數受試者在 1.5 年時具有 BCVA（能夠在屏幕上閱讀字母）：85% 的雙側治療受試者和 72% 的單側治療受試者。
從最低點開始的視力改善更清楚地證明了功效。與最低點（從基線到 1.5 年的最差 BCVA）的比較更明顯地證明了 LUMEVOQ 的功效，即使對于顯示對側效應的安慰劑眼也是如此。在 1.5 年時，分別有 69% 和 64% 的雙側和單側治療受試者證明了從最低點至少改善了 3 行。
雙側注射具有良好的安全性。LUMEVOQ 良好的安全性得到了證實。沒有嚴重的眼部不良事件。主要的眼部不良事件是眼內炎癥，大多是輕微的，對常規治療有反應。在單側和雙側治療的受試者中，良好的安全性是可比的。而三項 III 期試驗（RESCUE、REVERSE 和 REFLECT）的LUMEVOQ 的療效在所有研究中高度一致。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
